במאמר שפורסם בכתב העת New England Journal of Medicine מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי בחולים סיניים עם מחלת כליות כרונית, שאינם תחת טיפולי דיאליזה, טיפול ב- Roxadustat לווה בריכוז המוגלובין גבוה יותר, בהשוואה למטופלי פלסבו. במהלך 18 שבועות המחקר בתווית-פתוחה נשמרה יעילות הטיפול הפעיל.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי Roxadustat הינו מעכב פומי של Hypoxia-Inducible Factor Prolyl Hydroxylase, המעודד אריתרופויאזיס ומבקר מטבוליזם ברזל. הם ביקשו לבחון את היעילות והבטיחות של Roxadustat בטיפול באנמיה בחולים עם מחלת כליות כרונית, שאינם תחת טיפולי דיאליזה.
המחקר בשלב 3 נערך ב-29 אתרים בסין ובמסגרתו חולקו באקראי 154 חולים עם מחלת כליות כרונית ביחס 2:1 לטיפול ב- Roxadustat או פלסבו, אשר ניתנו שלוש פעמים בשבוע, למשך שמונה שבועות. בכל החולים תועד ריכוז המוגלובין בטווח 7.0-10.0 גרם/ד"ל בתחילת המחקר. לאחר השלב האקראי של המחקר הושלמו 18 שבועות מחקר בתווית-פתוחה, במהלכן כל החולים טופלו ב- Roxadustat. התוצא העיקרי של המחקר היה השינוי הממוצע מתחילת המחקר בריכוז המוגלובין, כפי שנקבע על-פי ממוצע ריכוז המוגלובין בין השבועות 7-9.
מניתוח הנתונים עלה כי השינוי מתחילת המחקר בריכוז המוגלובין עמד על עליה של 1.9 גרם/ד"ל בקבוצת ההתערבות ועל ירידה של 0.4 גרם/ד"ל בקבוצת הפלסבו (p<0.001). הירידה הממוצעת מתחילת המחקר בריכוז Hepcidin עמדה על 56.14 ננוגרם/מ"ל בקבוצת ההתערבות ועל 15.10 ננוגרם/מ"ל בקבוצת הפלסבו. הירידה מתחילת המחקר בריכוז כולסטרול כולל עמדה על 40.6 מ"ג/ד"ל בקבוצת הטיפול ב- Roxadustat ועל 7.7 מ"ג/ד"ל בקבוצת הפלסבו.
החוקרים מדווחים כי היפרקלמיה וחמצת מטבולית היו נפוצים יותר בקבוצת הטיפול ב- Roxadustat, בהשוואה לקבוצת הפלסבו. היעילות של Roxadustat בתיקון המוגלובין ושמירה על ריכוז ההמוגלובין נותרה לאורך 18 שבועות המחקר בתווית-פתוחה.
ממצאי המחקר תומכים ביעילות Roxadustat לטיפול באנמיה בחולים מחלת כליות כרונית, שאינם תחת טיפולי דיאליזה.
N Engl J Med, July 24, 2019