מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את הטיפול ב-Tofacitinib (קסלג'אנז) במבוגרים עם Ankylosing Spondylitis פעילה עם תגובה לא-מספקת או אי-סבילות טיפול במעכבי TNF.
משמעות האישור האחרון היא כי כעת ישנן חמש התוויות מאושרות למתן Tofacitinib וזוהי התרופה הראשונה והיחידה ממשפחת מעכבי JAK המאושרת בארצות הברית לטיפול בחמש מחלות. בעבר, התרופה אושרה לטיפול במבוגרים עם דלקת מפרקים שגרונית פעילה בדרגה בינונית-עד-חמורה, דלקת מפרקים פסוריאטית פעילה, קוליטיס כיבית פעילה בדרגה מתונה-עד-חמורה, וכן בילדים בגילאי שנתיים ומעלה עם JIA (Juvenile Idiopathic Arthritis) רב-מפרקית ופעילה לאחר כישלון טיפול במעכבי TNF.
האישור הנוכחי מבוסס על נתונים ממחקר בשלב 3, רב-מרכזי, אקראי, כפל-סמיות, להערכת היעילות והבטיחות של Tofacitinib במינון 5 מ"ג, פעמיים ביום, לעומת פלסבו. המחקר כלל 269 מבוגרים עם Ankylosing Spondylitis פעילה, כאשר 56.4% מהחולים שטופלו ב-Tofacitinib השיגו תגובה לפי מדד ASAS20 (Assessment in Spondyloarthritis international Society 20) לאחר 16 שבועות, בהשוואה ל-29.4% מאלו בזרוע הפלסבו (p<0.0001), כך שהתוצאות ענו על התוצא העיקרי. בנוסף, 40.6% מהחולים שטופלו ב-Tofacitinib השיגו תגובה לפי מדד ASAS40, זאת לעומת 12.5% מהחולים בזרוע הפלסבו.
פרופיל הבטיחות של התרופה תאם לתוצאות קודמות שתוארו בחולים עם דלקת מפרקים שגרונית ודלקת מפרקים פסוריאטית שטופלו ב-Tofacitinib.
מנהל המזון והתרופות האמריקאי עדכן את המידע המצורף ל-Tofacitinib מוקדם יותר החודש להוספת אזהרת קופסא חדשה אודות אירועים קרדיווסקולאריים מג'וריים, לצד עדכון אזהרות קופסא קודמות אודות תמותה, ממאירות ותרומבוזיס.
מתוך הודעת ה-FDA
לידיעה ב-Healio