טיפול גנטי חדש, Nadofaragene Firadenovec, הניתן לתוך שלפוחית השתן הדגים תוצאות מבטיחות לטיפול בסרטן שלפוחית השתן ומומחים מציעים כעת כי טיפול זה ישמש כטיפול הבחירה בחולים עם סרטן שלפוחית שתן שלא הגיב ל-BCG (Bacillus Calmette Guerin) ואינו חודר את שכבת השריר.
התכשיר הינו טיפול גנטי המבוסס על וקטור נגיף אדנווירוס הנושא את הגן Interferon Alfa-2b. הטיפול ניתן באמצעות קתטר המוחדר לשלפוחית אחת לשלושה חודשים. הוקטור נכנס לתאים בדופן שלפוחית השתן, הגן מופעל והתאים מתחילים להפריש כמויות גדולות של חלבון Interferon Alfa-2b. גישה זו בעצם מובילה לתאים בדופן השלפוחית לייצור אינטרפרון ולהגדיל את מנגנוני ההגנה הטבעיים של הגוף כנגד הממאירות.
הטיפול הניסיוני נבחן במחקר שכלל 151 חולים שקיבלו את הטיפול בתווית-פתוחה. מהנתונים עולה כי לאחר חציון של 19.7 חודשים, שיעורי תגובה מלאה עמדו על 53.4% מהחולים עם סרטן שלפוחית שתן (55 מבין 103 חולים) שקיבלו את המינון הראשוני של הטיפול הניסיוני. ב-25 חולים (45.5%) התגובה נשמרה לאורך 12 חודשים.
יתר 48 החולים אובחנו עם מחלה בשלב Ta או T1 בדרגה גבוהה. מבין אלו, ב-35 חולים לא הייתה עדות להישנות בדרגה גבוהה לאחר 3 חודשים; 21 מהחולים הללו נותרו ללא הישנות מחלה לאחר 12 חודשים. חציון משך המעקב אחר המשתתפים במחקר עמד על 20.2 חודשים וחציון משך ההישרדות ללא-הישנות עמד על 12.35 חודשים.
האירועים החריגים הנפוצים כללו הפרשה סביב הצנתר במהלך הכנסתו, עייפות, ספאזם של השלפוחית ותכיפות מתן שתן.
לאור התוצאות החיוביות, הטיפול מצוי כעת בשלבי הערכה לאישור מטעם מנהל המזון והתרופות האמריקאי.
Lancet Oncol. Published online November 27, 2020
לידיעה במדסקייפ