מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Evolocumab (רפאטה) בתוספת לדיאטה וטיפולים אחרים להפחתת רמות LDL בחולם עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הטרוזיגוטית בילדים בגילאי 10 שנים ומעלה.
האישור הנוכחי של מנהל המזון והתרופות האמריקאי מבוסס על נתונים ממחקר HAUSER-RCT בשלב 3b, אשר בחן את הבטיחות והיעילות של רפאטה בחולים בגילאי 10-17 שנים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הטרוזיגוטית.
בילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הטרוזיגוטית שטופלו בזריקה חודשית של רפאטה תועדה ירידה גדולה יותר ברמות LDL ושומנים אחרים לאחר 24 שבועות, בהשוואה לפלסבו.
מחברת התרופות המשווקת את התרופה נמסר כי האישור של רפאטה בילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הטרוזיגוטית מהווה אפשרות טיפול חשובה לאוכלוסיה עם רמות כולסטרול גבוהות על-רקע גנטי, שאינם מגיעים לאיזון עם שינוי תזונתי ותכשירים אחרים להפחתת רמות LDL.
על-פי ההודעה לתקשורת, רפאטה אושרה גם כתוספת לטיפולים אחרים להפחתת רמות LDL בילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית. יתרה מזאת, הטיפול אושר בעבר לטיפול בחולים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית מגיל 13 שנים וכעת זמין לטיפול בילדים מגיל 10 שנים.
מחברת התרופות נמסר כי מאחר והיפרכולסטרולמיה משפחתית בילדים הינה אבחנה שאינה מוכרת היטב ועשויה להוביל למחלת עורקים כלילית מוקדמת, חשוב שיהיו טיפולים נוספים זמינים אשר יובילו להפחתת רמות כולסטרול בדם.
מתוך הודעת ה-FDA
לידיעה ב-Healio