ממחקר חדש בשלב II, שפורסם בגליון מאי של Chest, עולה כי לטיפול ב-Moli1901 (Duramycin), הניתן בעזרת משאפים, השפעה בטוחה וממושכת על התפקוד הריאתי בחולי ציסטיק פיברוזיס.
ציסטיק פיברוזיס מאופיינת בהפרעה בטרנספורט של כלור, המפריעה לפינוי הריר מהריאות. Moli1901 הוא אקטיבטור של תעלות כלור אלטרנטיביות, המגבירות את הטרנספורט והפרשות הנוזלים, כאשר ניתן לאפיתל דרכי האויר בתנאי מעבדה, ומגביר את חדירות הכלור באפיתל הנזאלי של נבדקים בריאים וחולי CF.
בנוסף, הטיפול הביא לעליה בשטח הפנים של הנוזל בדרכי האויר במודלים של בע"ח.
בשלב II של המחקר, החוקרים בחנו את הבטיחות וסבילות הטיפול במינונים של 0.5, 1.5 או 2.5 מ"ג, פעם ביום למשך חמישה ימים, ב-24 חולי CF בגילאי 16 ומעלה, עם מחלת ריאות יציבה.
הם מצאו כי הטיפול נסבל היטב בכל החולים, פרט לאחד, בו נמצאה ירידה זמנית משמעותית במדדי FEV1 לאחר טיפול במינון 1.5 מ"ג ביום, שחלפה באופן ספונטני. חולה שני פיתח נימול זמני בגרון במהלך הטיפול.
למרות שהמחקר אינו בעל עוצמה מספקת להערכת יעילות הטיפול, בחולים המטופלים במינון 2.5 מ"ג ביום, למשך חמישה ימים, חל שיפור משמעותי במדדי FEV1, בהשוואה למטופלי פלסבו.
Moli1901 אינו מגיע לסירקולציה הסיסטמית.
החוקרים מסכימים כי דרושים מחקרים נוספים לעקוב אחר הבטיחות והיעילות של טיפולים ארוכים יותר בתרופה.
Chest 2007;131:1461-1466.
לידיעה במדסקייפ