מאת ד"ר עמית עקירוב
התקוות כי הטיפול ב- Denufosol יסייע לחולים עם CF (Cystic Fibrosis) נמוגו בעקבות פרסום תוצאות מחקר חדש בשלב III.
המחקר הקודם בשלב 3, מחקר TIGER-1 (Transport of Ions to Generate Epithelial Rehydration) מצא כי ממחקר בשלב 3 עולה כי סייע לחולי CF עם תפקוד ריאתי תקין או הפרעה קלה בתפקוד, לשמור על התפקוד הריאתי במהלך 6 חודשים. עם זאת, מחקר TIGER-2 בן 48 שבועות לא אישר ממצאים אלו, הן לאחר 24 שבועות והן בתום תקופת המחקר.
החוקרים מדווחים כי מחקר TIGER-2 לא הדגים תוצאות מובהקות סטטיסטית מבחינת יעד הסיום העיקרי (שינוי במדדי FEV1 מתחילת המחקר עד שבוע 48). התוצאות היו מאכזבות ובלתי-צפויות לאור התועלת שתועדה במחקר TIGER-1.
בקבוצת החולים שטופלו ב- Denufosol תועד שיפור של 40 מ"ל במדדי FEV1 בהשוואה לשיפור של 32 מ"ל בחולים שטופלו בפלסבו.
לדברי הכותבים, חברת התרופות מתכננת לערוך ניתוח מקיף של הנתונים במטרה להבין טוב יותר את תוצאות המחקר ואת ההשפעה על פיתוח עתידי של Denufosol. בשורה התחתונה, לא תועדה השפעה של הטיפול לאחר 24 שבועות.
לידיעה במדסקייפ