תרופה נסיונית חדשה משפרת את תפקוד הריאות במבוגרים עם ציסטיק פיברוזיס (מדסקייפ)

מאת מערכת אי-מד

תרופה נסיונית חדשה של Vertex Pharmaceuticals משפרת את תפקוד הריאות במבוגרים עם ציסטיק פיברוזיס, כך לפי הודעה שפרסמה החברה בשבוע שעבר.  החברה מתבססת על נתונים ממחקר שנמצא בעיצומו, מתוכם עולה כי התרופה מביאה לתוצאות בעלות מובהקות סטטיסטית מעבר לפלצבו בחולים. התרופה מוכרת כרגע בשם VX-661 והיא ניתנה, במסגרת מחקר קצר בן 28 ימים, בשילוב עם תרופת Kalydeco (ivacaftor) המאושרת כבר לטיפול בציסטיק פיברוזיס. לדברי החברה, זהו המחקר הראשון שבחן את התרופה בשילוב עם Kalydeco ליעילות אסטרטגית הטיפול המשלבת תרופה שהיא corrector  ותרופה שהיא potentiator בשיפור של תפקוד הריאות בחולים עם המוטציה השכיחה ביותר לציסטיק פיברוזיס.

במחקר נכללו 128 חולי ציסטיק פיברוזיס הנשאים של שני עותקים של המוטציה השכיחה ביותר בגן CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) , הידועה כ- F508del. החולים שטופלו במינונים הגבוהים ביותר של התרופה הראו עליה יחסית ממוצעת בתפקוד הריאות של בין -7.5-9%, בהשוואה למטופלים שקיבלו פלצבו.  בהודעת החברה צוין כי התרופה נסבלת באופן כללי הן בשימוש בלעדי והן בשילוב עם Kalydeco.

לידיעה במדסקייפ