ציסטיק פיברוזיס הינה מחלה אוטוזומאלית רצסיבית, עם כ-90,000 חולים ברחבי הולם, מהם כ-73% הומוזיגוטיים למוטאציה מסוג F508del בגן CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator). Lumacaftor/Ivacaftor (אורקמבי) הינו טיפול פומי חדש, אשר אושר ע"י מנהל המזון והתרופות האמריקאי והרשויות באירופה לטיפול בחולי ציסטיק פיברוזיס הומוזיגוטיים למוטאציה זו.
באופן מסורתי, הטיפול בחולי ציסטיק פיברוזיס כלל רק טיפול תומך ומכאן היה הצורך בטיפולים חדשים בטוחים ויעילים לאוכלוסיה זו.
במאמר הנוכחי סקרו הכותבים את המאפיינים הפרמקולוגיים, היעילות הקלינית והבטיחות של Lumacaftor/Ivacaftor על-בסיס עדויות קדם-קליניות וקליניות אודות הטיפול התרופתי.
מהנתונים עולה כי הטיפול ב- Lumacaftor/Ivacaftor הוביל לשיפור מתון, אך משמעותי, באחוז FEV1 צפוי, לצד הפחתת התלקחויות ריאתיות בהיקף של 35%. הטיפול נמצא בטוח לשימוש בטווח הקצר והארוך.
כיום, Lumacaftor/Ivacaftor הינו הטיפול הפומי היחיד ממשפחה זו, הזמין לטיפול באוכלוסיית חולים זו, ומהווה אבן דרך בפיתוח טיפולים כנגד ציסטיק פיברוזיס. למרות זאת, דרושים נתונים נוספים בכדי להצדיק את העלות הגבוהה של הטיפול בטרם זה ישמש כטיפול סטנדרטי בחולים אלו.
Expert Rev Clin Pharmacol. 2017 Oct;10(10):1055-1072
לידיעה ב-PubMed
הערת מערכת:
הטיפול אושר כעת במסגרת סל הבריאות לשנת 2018 באינדיקציה זו עבור 45 חולים בישראל.