הודעת סאנופי ורג'נרון
סאנופי וRegeneron Pharmaceuticals, Inc הודיעו ששני מחקרים בביקורת פלצבו בשלב 3 להערכת דופילומאב, תרופה הנחקרת במטופלים מבוגרים עם דלקת עור אטופית (AD) בלתי מאוזנת, בדרגת חומרה בינונית עד קשה, השיגו את יעדי המטרה הראשוניים שלהם. במחקרים המוכרים בשם LIBERTY AD SOLO 1 ו-SOLO 2, הביא הטיפול החד-תרופתי בדופילומאב לשיפור מובהק במדדים של חומרת המחלה הכוללת, היעלמות פריחה מהעור, גירוד, איכות החיים והבריאות הנפשית.
"מחקרים אלו הינם המחקרים הראשונים בשלב 3 של טיפול מערכתי שהראו שיפור מובהק בדלקת עור אטופית בדרגת חומרה בינונית עד קשה, מחלה דלקתית, , כרונית ומגבילה הפוגעת ביותר ממיליון אמריקנים", אמר ג'ורג' ד' ינקופולוס,,M.D. ,Ph.D. המדען הראשי של רג'נרון ונשיא Regeneron Laboratories. "נתונים אלה מספקים ראיות מוצקות לכך שמסלול האיתות של IL-4 ו-IL-13 הוא גורם משמעותי בהיווצרות דלקת עור אטופית. דופילומאב הוא הטיפול הראשון בקבוצה חדשה של טיפולים מכווני מערכת החיסון - במחקרים אלה, שנמשכו 16 שבועות, חסמה דופילומאב את השפעול החריג של מסלול זה, עם הוכחת יעילות משמעותית וללא עדות לתופעות לוואי של דיכוי מערכת החיסון. אנו ממשיכים להעריך את תפקיד האיתות של IL-4 ו-IL-13 במצבים דלקתיים דומים, כולל אסתמה ופוליפוזיס באף, בהם אנו נמצאים בעיצומה של תכנית פיתוח קליני עם דופילומאב".
"בארה"ב אין טיפולים מערכתיים מאושרים לאנשים עם דלקת עור אטופית בדרגת חומרה בינונית עד קשה, דבר המדגיש את קיומו של צורך ברור שלא נמצא לו מענה. תוצאות אלה עשויות להפיח תקווה חדשה בקרב הסובלים מדלקת עור אטופית, ביניהם כאלה שסבלם נמשך כבר שנים רבות", אמר אליאס זרהוני, M.D., נשיא מו"פ גלובלי בסאנופי. "בארה"ב, שם קיבל הטיפול בדופילומאב לדלקת עור אטופית סיווג של "טיפול פורץ דרך" מטעם מינהל המזון והתרופות של ארה"ב (FDA), אנו מתכננים להגיש בקשת רישום לרשויות הרגולטוריות ברבעון השלישי של 2016 ונפעל להביא טיפול חדשני זה למטופלים מהר ככל האפשר".
1,379 מטופלים מבוגרים עם דלקת עור אטופית בדרגת חומרה בינונית עד קשה, גויסו למחקרי SOLO 1 ו-SOLO 2 שהיו בעלי מערך זהה. מטופלים שמחלתם לא הגיבה במידה מספקת לטיפול בתרופות מקומיות, או כאלה שטיפול מקומי לא התאים להם מבחינה רפואית גויסו למחקרים. כל המטופלים הוערכו לפי סולם "הערכה גלובלית של החוקר" (Investigator’s Global Assessment - IGA) שבו 5 דרגות מ-0 (ללא פריחה) עד 4 (חמורה); קריטריון הכניסה למחקר היה ציון 3 או 4 בנקודת ההתחלה. כמו כן בוצעה הערכה של המטופלים תוך שימוש במדד שטח האקזמה וחומרתו (Eczema Area and Severity Index - EASI) ובמדדים אחרים. המטופלים שובצו באקראי לאחת משלוש קבוצות טיפול: דופילומאב 300 מ"ג במתן תת-עורי אחת לשבוע, דופילומאב 300 מ"ג במתן תת-עורי אחת לשבועיים או פלצבו במשך 16 שבועות לאחר מנת העמסה של 600 מ"ג דופילומאב או פלצבו במתן תת-עורי.
התוצאות לאחר 16 שבועות כוללו את הנתונים האלה:
· ב-SOLO 1 וב-SOLO 2 בהתאמה, 37% ו-36% מהמטופלים שקיבלו דופילומאב 300 מ"ג אחת לשבוע, ו-%38 ו-%36 מהמטופלים שקיבלו דופילומאב 300 מ"ג אחת לשבועיים, השיגו היעלמות או כמעט היעלמות של נגעי עור (IGA 0 או 1), לעומת 10% ו-8.5% בקבוצות הפלצבו (p קטן מ-0.0001). זה היה יעד המטרה הראשוני של המחקר בארה"ב.
· ב-SOLO 1 וב-SOLO 2 השיפור ב-EASI מנקודת ההתחלה היה, בהתאמה, 72% ו-69% מהמטופלים שקיבלו דופילומאב 300 מ"ג אחת לשבוע, ו-72% ו-67% מהמטופלים שקיבלו דופילומאב 300 מ"ג אחת לשבועיים, השיגו היעלמות או כמעט היעלמות של נגעי עור (IGA 0 או 1), לעומת 38% ו-31% בקבוצות הפלצבו (p קטן מ-0.0001).
· ב-SOLO 1 וב-SOLO 2 בהתאמה,52.5% ו-48% מהמטופלים שקיבלו דופילומאב 300 מ"ג אחת לשבוע, ו-51% ו-44% מהמטופלים שקיבלו דופילומאב 300 מ"ג אחת לשבועיים, השיגו EASI-75 לעומת 15% ו-12% בקבוצות הפלצבו (p קטן מ-0.0001). זה היה יעד המטרה המשני העיקרי בארה"ב לגבי מחקרים אלה ואחד מיעדי המטרה הראשוניים במדינות האיחוד האירופי.
שיעור האירועים החריגים ב-16 השבועות של תקופת הטיפול היה דומה בקבוצות הדופילומאב והפלצבו (65%-73% דופילומאב ו-65%-72% פלצבו). חלקם של המטופלים שהשלימו את תקופת הטיפול היה 94%-88% בקבוצות הדופילומאב ו-80.5%-82% בקבוצות הפלצבו. שיעור האירועים החריגים החמורים היה 1%-3% בקבוצות הדופילומאב ו-5%-6% בקבוצות הפלצבו. גם מספר הזיהומים הרציניים והחמורים היה גדול יותר בקבוצות הפלצבו בשני המחקרים (0.5%-1.0% בקבוצות הדופילומאב ו-2%-3% בקבוצות הפלצבו). אירועים חריגים ששכיחותם בקרב מטופלים בדופילומאב הייתה גבוהה יותר בשתי הקבוצות כללו תגובות במקום ההזרקה (10%-20% דופילומאב;
7%-8% פלצבו), דלקת הלחמית (7%-12% דופילומאב; 2% פלצבו); כ-26% מהמטופלים בשני המחקרים דיווחו על היסטוריה של דלקת לחמית אלרגית בעת הצטרפותם למחקר. אף מטופל לא הפסיק את הטיפול עקב תגובות במקום ההזרקה ורק מטופל אחד הפסיק את הטיפול בשל דלקת הלחמית.
תוצאות מפורטות יותר ממחקרי SOLO 1 ו-SOLO 2 יוצגו בכינוס רפואי בעתיד.
בנובמבר 2014 העניק מינהל המזון והתרופות של ארה"ב (FDA) לדופילומאב סיווג של "טיפול פורץ דרך" לדלקת עור אטופית. דופילומאב נמצאת כיום בפיתוח קליני, ובטיחותה ויעילותה טרם נבדקו במלואן על ידי רשות רגולטורית כלשהי.
התכנית הקלינית LIBERTY AD שלב 3 כוללת חמישה מחקרים במטופלים עם דלקת עור אטופית בדרגת חומרה בינונית עד קשה, במרכזים ברחבי העולם.