מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר התוויה חדשה לטיפול ב- Fidaxomicinפומי והתוויה חדשה של טבליות Fidaxomicin (דיפיקליר) לטיפול בשלשול על-רקע Clostridium Difficile בילדים בגילאי 6 חודשים ומעלה.
המחקר להערכת Fidaxomicin בילדים הינו המחקר האקראי-מבוקר הראשון להערכת הטיפול בזיהום החיידקי בילדים. מנהל התרופות והמזון האמריקאי אישר את הפורמולה החדשה וההתוויה החדשה של Fidaxomicin על-בסיס תוצאות מחקר SUNSHINE בשלב 3, אשר הדגימו את הבטיחות והיעילות של Fidaxomicin בילדים בגילאי 6 חודשים ועד 18 שנים.
מדגם המחקר כלל 148 חולים עם הוכחה לזיהום החיידקי, מהם 142 חולים קיבלו טיפול ב- Fidaxomicin (תרחיף פומי או טבליות, פעמיים ביום) או Vancomycin (תרחיף או טבליות, ארבע פעמים ביום).
התגובה הקלינית בכלל אוכלוסיית הילדים נבחנה לאורך יומיים לאחר 10 ימי טיפול והייתה דומה בין קבוצות הטיפול ב- Fidaxomicin ו-Vancomycin (77.6% לעומת 70.5%, בהתאמה).
שיעורי תגובה קלינית ממושכת, אשר הוגדרה כשיעור המטופלים עם עדות לתגובה קלינית והעדר הישנות שלשול על-רקע Clostridium difficile לאורך 30 ימים לאחר תום הטיפול, היו גבוהים יותר עם Fidaxomicin בהשוואה ל-Vancomycin (68.4% לעומת 50%).
הבטיחות של Fidaxomicin נבחנה במחקר בשלב 2 שכלל זרוע יחידה ובמחקר בשלב 3, שהיה אקראי, מבוקר-טיפול פעיל. שיעורי הפסקת הטיפול עקב אירועים חריגים תועדו ב-7.9% משתתפים (3 מבין 38 מטופלים) במחקר בשלב 2 וב-1% (1 מבין 98 משתתפים) שטופלו ב- Fidaxomicinו ב-2.3% (1 מבין 44 משתתפים) מטופלים ב-Vancomycin במחקר בשלב 3.
תופעות הלוואי הנפוצות שתועדו בקרב מטופלים ב- Fidaxomicin במחקר בשלב 3 כללו חום (13.3%), כאבי בטן (8.2%), הקאות (7.1%), שלשול (7.1%), עצירות (5.1%), עליה באמינוטרנספרזות (5.1%) ופריחה (5.1%).
במחקר בשלב 2 תועד מקרה תמותה יחיד ובמחקר בשלב 3 תועדו שלושה מקרי תמותה בקרב המטופלים ב- Fidaxomicin. לא תועדו מקרי תמותה בקרב המטופלים ב-Vancomycin במהלך תקופת המחקר (40 ימים). כל מקרי התמותה תועדו בחולים מתחת לגיל שנתיים ונראה כי היו קשורים לתחלואות הרקע.
על-מנת להפחית את הסיכון להתפתחות חיידקים עמידים לטיפול, Fidaxomicin ישמש רק לטיפול בזיהומים אשר הוכחו או חשודים מאוד לכאלו שנבעו מ-Clostridium difficile. אין להשתמש ב- Fidaxomicin בחולים עם רגישות-יתר ידועה לתרופה או למרכיביה.
מתוך הודעת ה-FDA
לידיעה במדסקייפ