במאמר שפורסם בכתב העת Epilepsia מדווחים חוקרים על ממצאי מחקר חדש, המעידים על הבטיחות והיעילות של Peramapanel בטיפול בפרכוסים מוקדיים ובפרכוסים עם הכללה משנית.
במסגרת המחקר ביקשו החוקרים לבחון את הבטיחות, סבילות, תדירות פרכוסים ושונות אזורית בתגובה לטיפול ב- Peramapanel, אנטגוניסט ל-AMPA, במחקר הארכה גדול במהלך עד שלוש שנות טיפול.
חולים בגילאי 12 שנים ומעלה עם פרכוסים חלקיים למרות טיפול ב-1-3 תרופותצ נוגדות-פרכוס בתחילת המחקר השלימו מחקר בשלב III להערכת Peramapanel ונכנסו למחקר הארכה. החולים טופלו במינון שהותאם עד 12 מ"ג ליום (או מינון נסבל מקסימאלי) במהלך תקופת המרה, ולאחר מכן שלב אחזקה בתווית פתוחה. החוקרים בחנו את החשיפה, בטיחות (אירועים חריגים, סימנים חיוניים, משקל, אק"ג, בדיקות מעבדה) ותוצאות פרכוסים.
מבין 1,216 משתתפים, חציון החשיפה עמד על 1.5 שנים (בטווח שבוע עד 3.3 שנים), עם למעלה מ-300 חולים שטופלו למעלה משנתיים. שיעורי הטיפול עמדו על 58.5% בנקודת הסף. אירועים חריגים שתועדו בלפחות 10% מהמטופלים כללו סחרחורות, ישנוניות, כאבי ראש, עייפות, אי-שקט ועליה במשקל. רק סחרחורות ואי-שקט הובילו להפסקת הטיפול בלמעלה מ-1% מהחולים (3.9% ו-1.3%, בהתאמה). האירועים החריגים היחידים שתועדו בלמעלה מ-1% מהמטופלים היו על-רקע אפילפסיה (קונבולסיות, 3.0%; Status Epielptics 1.1%).
לא תוארו שינויים בעלי חשיבות קלינית בסימנים החיוניים, תרשימי אק"ג או מדדים מעבדתיים. לאחר התאמת המינון, שיעורי התגובה ואחוז חציון השינוי מתחילת המחקר בתדירות פרכוסים היה יציב: 46% בשני המקרים לאחר תשעה חודשים (ב-980 חולים עם חשיפה של 9 חודשים ומעלה) ו-58% ו-60%, בהתאמה, לאחר שנתיים (ב-337 החולים עם חשיפה למעלה משנתיים). אחוז חציון הירידה בתדירות פרכוסים עם הכללה משנית נע בין 77% לאחר תשעה חודשים (422 חולים) ל-90% לאחר שנתיים (141 חולים). מבין 694 החולים עם נתונים אודות טיפול אחזקה במשך לפחות שנה, 5.3% לא סבלו מפרכוסים במהלך כל השנה.
מהנתונים במהלך עד שלוש שנות טיפול ב- Peramapanel ב-39 מדינות עולה כי אין סוגיות בטיחות חדשות הנוגעות לטיפול התרופתי. התגובה לפרכוסים נותרה יציבה, עם ירידה משמעותית, בעיקר בפרכוסים עם הכללה משנית.
Epilepsia. 2014 May 27
לידיעה ב-PubMed