במאמר שפורסם בכתב העת JAMA Neurology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי קנבידיול עשוי להפחית משמעותית אירועי פרכוסים על-רקע TSC (Tuberous Sclerosis Complex), בהשוואה לפלסבו. עוד עולה מהנתונים כי מתן מינון יומי של 25 מ"ג/ק"ג הדגים פרופיל בטיחות טוב יותר ממתן מינון יומי של 50 מ"ג/ק"ג.
מטרת המחקר הייתה לבחון את היעילות והבטיחות של מתן קנבידיול במינון יומי של 25 או 50 מ"ג/ק"ג, אל מול פלסבו, למניעת פרכוסים על-רקע TSC. לצורך כך, החוקרים השלימו מחקר כפל-סמיות, מבוקר-פלסבו, אקראי, שכלל חולים מ-46 אתרים באוסטרליה, פולין, ספרד,הולנד, בריטניה וארצות הברית.
מדגם המחקר כלל חולים בגילאי 1-65 שנים עם אבחנה קלינית של TSC ואפילפסיה עמידה לטיפול תרופתי, בהם תועדו לפחות 8 פרכוסים על-רקע TSC במהלך 4 שבועות ונטלו טיפול נוגד-פרכוסים. המשתתפים במחקר קיבלו טיפול פומי בקנבידיול במינון יומי של 25 מ"ג/ק"ג או 50 מ"ג/ק"ג, או פלסבו תואם למשך 16 שבועות.
התוצא העיקרי של המחקר היה השינוי מתחילת המחקר במספר אירועי פרכוסים על-רקע TSC עם קנבידיול לעומת פלסבו במהלך תקופת הטיפול.
מדגם המחקר כלל 224 משתתפים (גיל חציוני של 11.4 שנים, 41.5% נשים), מהם 75 טופלו בקנבידיול במינון נמוך, 73 טופלו בקנבידיול במינון גבוה ו-76 היו בקבוצת הפלסבו. מבין אלו, 201 משתתפים השלימו את הטיפול.
אחוז הירידה בשיעור הפרכוסים מתחילת המחקר עמד על 48.6% עם קנבידיול במינון נמוך, 47.5% עם קנבידיול במינון גבוה ו-26.5% בקבוצת הפלסבו. אחוז הירידה בהשוואה לפלסבו עמד על 30.1% עם קנבידיול במינון נמוך (p<0.001) ועל 28.5% עם קנבידיול במינון גבוה (p=0.002).
האירועים החריגים הנפוצים שהיו נפוצים יותר עם הטיפול הפעיל כללו שלשול (25% מהמשתתפים בקבוצת הפלסבו, 31% מאלו תחת קנבידיול במינון נמוך ו-56% מאלו תחת קנבידיול במינון גבוה), ישנוניות (9% עם פלסבו, 13% עם קנבידיול במינון נמוך ו-26% עם קנבידיול במינון גבוה). הפסקת הטיפול בשל אירוע חריג תועדה ב-8 חולים בקבוצת הטיפול בקנבידיול במינון נמוך ו-10 חולים בקבוצת הטיפול בקנבידיול במינון גבוה, כמו גם ב-2 חולים בקבוצת הפלסבו.
ממצאי המחקר תומכים ביעילות מתן קנבידיול להפחתת פרכוסים על-רקע TSC, עם פרופיל בטיחות עדיף למתן קנבידיול במינון יומי של 25 מ"ג/ק"ג, בהשוואה למינון גבוה יותר של 50 מ"ג/ק"ג.
JAMA Neurol. Published online December 21, 2020