מאת יהונתן ניסן, סטודנט לרפואה באוניברסיטת תל אביב ופרמדיק
מאמר חדש שפורסם ב- JAMA Networkהראה כי בחולים עם תסמונת לנוקס-גסטו LGS)), fenfluramine סיפק הפחתה משמעותית בהתקפים בהשוואה לפלסבו ועשוי להיות בחירה מועילה בחולים שחווים התקפים טוניים-קלוניים כלליים.
הניסוי נערך מ-2017 עד 2019, כאשר מטופלים ב-65 אתרי מחקר בצפון אמריקה, אירופה ואוסטרליה לקחו בו חלק. החולים שנכללו היו שנתיים עד 35 שנים עם אבחנה מאושרת של LGS וחוו 2 התקפים או יותר בשבוע. החולים חולקו אקראית לקבלת מינון של 0.7 מ"ג\ק"ג\יום או 0.2 מ"ג\ק"ג\יום (מקסימום 26 מ"ג\יום) של fenfluramine או פלסבו. לאחר טיטרציה (במשך שבועיים), המטופלים נטלו את המינון האקראי למשך 12 שבועות נוספים. תוצא היעילות העיקרי היה שינוי באחוזים מתחילת הניסוי בתדירות הירידה בהתקפים בחולים שקיבלו 0.7 מ"ג\ק"ג\יום של fenfluramine לעומת פלצבו.
263 מטופלים חולקו אקראית לקבוצת 0.7 מ"ג\ק"ג\יום (n = 87), 0.2 מ"ג\ק"ג\יום (n = 89), או קבוצת פלצבו (n = 87). אחוז הירידה החציוני בתדירות ההתקפים היה 26.5 נקודות אחוז בקבוצת 0.7 מ"ג\ק"ג\יוםfenfluramine , 14.2 נקודות אחוז בקבוצת fenfluramine של 0.2 מ"ג\ק"ג\יום ו-7.6 נקודות אחוז בקבוצת הפלצבו. הניסוי עמד בתוצא העיקרי של היעילות שלו: חולים בקבוצת 0.7 מ"ג\ק"ג\יוםfenfluramine השיגו הבדל חציוני בירידה של -19.9 נקודות (95%CI -31.0 עד -8.7 נקודות אחוז; P = .001) בהתקפים לעומת פלצבו. יותר חולים בקבוצת 0.7 מ"ג\ק"ג\יום fenfluramine השיגו תגובה של 50% או יותר (22 מתוך 87 [25%]; P = .02) לעומת פלצבו (9 מתוך 87 [10%]). החוקרים והמטפלים נתנו דירוג משופר מאוד בסולםClinical Global Impression of Improvement scale ליותר מטופלים בקבוצת 0.7 מ"ג\ק"ג\יוםfenfluramine מאשר מטופלים בקבוצת הפלצבו (21 [26%] לעומת 5 [ 6%]; P = .001). תת-סוג ההתקפים שנראה המגיב ביותר ל-fenfluramine היה התקף טוני-קלוני כללי (120 מתוך 263 [46%), עם ירידה בתדירות של 45.7% בקבוצת 0.7 מ"ג\ק"ג\יום). תופעות הלוואי השכיחות ביותר בטיפול כללו ירידה בתיאבון (59 [22%]), ישנוניות (33 [13%]) ועייפות (33 [13%]). לא נצפו מקרים של מחלת לב מסתמית או יתר לחץ דם ריאתי.
למאמר ב-JAMA Network