מאת ד"ר עמית עקירוב
במאמר שפורסם בכתב העת New England Journal of Medicine מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי Canakinumab (אילאריס) הינו טיפול יעיל בבקרת ומניעת התלקחויות בחולי FMF (Familial Mediterranean Fever) עמידים לקולכיצין, חסר Mevalnoate Kinase ותסמונת TRAPS (tumor necrosis factor receptor–associated periodic syndrome).
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי FMF, חסר Mevalonate Kinase ו-TRAPS הן מחלות אוטו-דלקתיות מונוגניות, המתאפיינות באירועי חום חוזרים. כעת הם חילקו באקראי חולים עם הוכחה גנטית ל-FMF עמיד לקולכיצין, חסר Mevalonate Kinase, או TRAPS בעת ההתלקחות לטיפול ב-Canakinumab במינון 150 מ"ג, (או 2 מ"ג/ק"ג לחולים השוקלים 40 ק"ג ומטה) או פלסבו, כל ארבעה שבועות. בחולים ללא הפוגה של ההתלקחות ניתנה זריקה נוספת של Canakinumab במינון 150 מ"ג.
התוצא העיקרי היה תגובה מלאה (הפוגה מלאה והעדר התלקחות עד שבוע 16). בשלב הבא עד לשבוע 40, חולים עם תגובה מלאה חולקו באקראי בשנית לטיפול ב-Canakinumab או פלסבו כל שמונה שבועות. חולים שחולקו באקראי בפעם השניה ואובחנו עם התלקחות נוספת, וכל החולים האחרים, קיבלו טיפול בתווית-פתוחה ב-Canakinumab.
החוקרים מדווחים כי לאחר 16 שבועות, בשיעור גבוה יותר משמעותית של חולים בקבוצת הטיפול ב-Canakinumab תועדה תגובה מלאה, בהשוואה למטופלים בפלסבו (61% לעומת 6% מהחולים עם FMF עמיד לקולכיצין, 35% לעומת 6% מאלו עם חסר Mevalonate Kinase ו-45% לעומת 8% מהחולים עם תסמונת TRAPS). מניתוח הנתונים אודות חולים בהם מינון הטיפול הועלה ל-300 מ"ג כל ארבעה שבועות עלו שיעורי תגובה של 71% בקרב חולים עם FMF עמיד לקולכיצין, 57% מאלו עם חסר Mevalonate Kinase ו-73% מהחולים עם TRAPS.
לאחר 16 שבועות, הרחבת מרווח הטיפול (כל שמונה שבועות) הובילה לבקרת המחלה ב-46% מהחולים עם FMF עמיד לקולכיצין, 23% מאלו עם חסר Mevalonate Kinase ו-53% מהחולים עם תסמונת TRAPS.
בקרב המטופלים ב-Canakinumab, האירועים החריגים הנפוצים ביותר כללו זיהומים (173.3, 313.5 ו-148 מקרים ל-100 שנות-מטופל בקרב חולי FMF, חסר Mevalonate Kinase וחולים עם תסמונת TRAPS, בהתאמה), עם מעט אירועים חריגים חמורים (6.6, 13.7 ו-0.0 ל-100 שנות-מטופל).
החוקרים מסכמים וכותבים כי במחקר זה, Canakinumab נמצא יעיל בבקרת ומניעת התלקחויות בחולים עם FMF עמיד לקולכיצין, חסר Mevalonate Kinase ותסמונת TRAPS.
N Engl J Med 2018; 378:1908-1919
ILA- 04-2018,May 2018