מתוצאות מחקר בשלב 2a עולה כי טיפול ב- Pegbelfermin עשוי להפחית שומן כבדי בחולים עם NASH (Non-Alcoholic Steatohepatitis), כך מדווחים חוקרים במאמר חדש, שפורסם בכתב העת Lancet.
החוקרים בחנו את הבטיחות והיעילות של טיפול יומי ושבועי של Pegbelfermin לאורך 16 שבועות. הם השלימו מחקר אקראי שכלל 75 חולים עם NASH: 25 חולים חולקו לטיפול ב- Pegbelfermin במינון 10 מ"ג כל יום; 24 חולקו לטיפול ב- Pegbelfermin במינון 20 מ"ג, פעם בשבוע; ו-26 חולים חולקו לקבוצת פלסבו.
הגיוס למחקר הסתיים לפני השגת גודל המדגם המתוכנן של 30 חולים בכל קבוצה, לאור השפעה משמעותית של Pegbelfermin על השומן הכבדי במהלך ניתוח הביניים לאחר שמונה שבועות טיפול.
לאחר 16 שבועות טיפול חלה ירידה של 6.8% בפרקציית השומן הכבדי, בממוצע, בקבוצת הטיפול ב- Pegbelfermin פעם ביום, עם ירידה של 5.2% עם טיפול פעיל פעם בשבוע וירידה של 1.3% בקבוצת הפלסבו.
במרבית החולים שטופלו ב- Pegbelfermin התפתחו נוגדנים כנגד Pegbelfermin וכנגד FGF21, אך טיטר הנוגדנים היה לרוב נמוך ולא נקשר עם אירועים חריגים על-רקע פעילות מערכת החיסון.
הטיפול ב- Pegbelfermin לווה עוד בשיפור משמעותי בריכוזי אדיפונקטין ובירידה משמעותית ב-PRO-Cr, סמן לפיברוזיס. הריכוז הממוצע של ALT ו-AST ירד עם טיפול ב- Pegbelfermin, כמו גם נוקשות הכבד, כפי שנקבע לפי בדיקת MRE (Magnetic Resonance Elastography).
החוקרים כותבים כי הם ממשיכים בשני מחקרים בשלב 2b להערכת Pegbelfermin לאורך 48 שבועות בחולים עם NASH ועם פיברוזיס בשלב 3, או שחמת כבד מפוצה. בשני המחקרים, הם בוחנים את ההשפעות של Pegbelfermin על פיברוזיס כבדי וחומרת פעילות NASH, כפי שנקבע על-בסיס ביופסיה של הכבד והערכות לא-פולשניות. לדבריהם, ממצאי המחקר מהווים הוכחת עיקרון כי מתן Pegbelfermin בחולים עם NASH עשוי להביא לשיפור ניכר במחלת הכבד.
Lancet 2018
לידיעה במדסקייפ