על פי מחקר המתפרסם במהדורת אפריל של Mol Genet Metab הטיפול ב-Imiglucerase (סרזיים, ג'נזיים) מידי 4 שבועות עשוי להתאים למרבית חולי גושה מסוג 1 (GD1) הבוגרים והמפגינים יציבות קלינית.
בפתיח מסבירים החוקרים כי סרזיים הוא הטיפול המקובל למחלת הגושה, מחלת אגירה הנגרמת מחסר של גלוקוסרברסוסידאס, מאז שהתרופה אושרה ב-1994 .
לרוב הטיפול ניתן מידי שבועיים. עם זאת, חולים רבים הביעו רצון להפחית את תדירות הטיפולים מטעמי נוחיות. מחקר קליני זה נועד להעריך את היעילות והבטיחות של טיפול תוך ורידי מידי 4 שבועות (Q4) בהשוואה לטיפול המקובל מידי שבועיים (Q2) , עם אותו מינון חודשי מצטבר, במטופלים בוגרים, עם יציבות קלינית החולים ב-GD1 .
המחקר הנתנהל לאורך 24 חודשים ב-25 מרכזים בעולם. המטופלים בסרזיים חולקו באופן רנדומלי לקבלת מינון חודשי מידי שבועיים (33 מטופלים) , או מידי 4 שבועות (62 מטופלים).
שינוי מתקופת הבסיס בהמוגלובין, טסיות, נפח כבד וטחול, שברי עצמות ומחלות עצם היוו מדד מורכב לנקודת הקצה המרכזית של המחקר. השגת או תחזוקת של יעדים תראופוטיים של ניהול מחלת גושה קיימת היוו נקודות קצה משניות במחקר.
64% מקבוצת Q4 ו-81% מקבוצת Q2 השיגו את את נקודת הקצה המורכבת בחודש ה-24 . כמו כן 89% מקבוצת ה-Q4 ו-100% מקבוצת ה-Q2 השיגו את היעדים התראופוטיים של נקודת הקצה המשנית. תדירות תופעות הלוואי הייתה דומה בין שתי הקבוצות.
המחקר מצביע לדעת החוקרים שביחד עם ניטור מקיף, גישת ה-Q4 של מתן העירוי התוך ורידי של סרזיים עשוייה להיות חלופה בטוחה ואפקטיבית למרבית המטופלים הבוגרים הנהנים מיציבות קלינית החולים ב-GD1 , אך עלולה שלא להתאים לכל המטופלים. לדעת החוקרים, המשך ניטור של המטופלים בגישת ה-Q4 נדרש לצורך הערכת האפקטיביות ארוכת הטווח של גישה זו.
Mol Genet Metab. 2009 Apr;96(4):164-70