במאמר שפורסם בכתב העת Neurology מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי Selumetinib הינה תרופה בטוחה ויעילה לטיפול בילדים עם נוירופיברומות תסמינים ולא-נתיחות.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי למרות שהאישור לאחרונה של Selumetinib צפוי להביא לשינוי באופן הטיפול בילדים עם NF1 (Neurofibromatosis type 1), בפרט באלו עם נגעים תסמיניים ולא-נתיחים, עד כה לא פורסמה סקירה שיטתית המסכמת את היעילות והבטיחות על-סמך המחקרים האחרונים בנושא וזו הייתה מטרת המחקר הנוכחי.
החוקרים אספו נתונים ממחקרים שדיווחו על היעילות והבטיחות של Selumetinib בחולים עם NF1 ובחנו את שיעורי התגובה האובייקטיבית ושיעורי בקרת מחלה, כמו גם את שיעור האירועים החריגים על-רקע הטיפול התרופתי.
החיפוש במאגרי PubMed ו-Embase הוביל לזיהוי חמישה מחקרים עם 126 חולים, אשר פורסמו עד 28 בינואר בשנת 2021. שיעורי תגובה אובייקטיבית עמדו על 73.8% (רווח בר-סמך 95% של 57.3-85.5%) ושיעורי בקרת מחלה עמדו על 92.5% (רווח בר-סמך 95% של 66.5-98.7%).
שני האירועים החריגים הנפוצים ביותר כללו שלשול (63.8%) ועליה בריכוז קריאטין קינאז (63.3%).
החוקרים קוראים להשלים מחקרים אקראיים ומבוקרים גדולים יותר במטרה לאשר את התוצאות ארוכות הטווח בחולים שטופלו בתרופה זו.
Neurology, Jan 11, 2021