עדויות עולם-אמיתי שפורסמו בכתב העת Patient Preference and Adherence תומכות בשיעורי היענות גבוהים לטיפול ב-Tafamidis (וינדמקס) בקרב חולים עם קרדיומיופתיה על-רקע ATTR (Transthyretin Amyloid).
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי קרדיומיופתיה על-רקע ATTR הינה מחלה חמורה, העלולה להוביל לאי-ספיקת לב ותמותה מוקדמת, במידה ונותרת ללא טיפול. אישור הטיפול ב- Tafamidis בחולים אלו הוביל לשינוי אופן הטיפול בחולים בהם עד לאחרונה, השתלת לב הייתה הטיפול האפשרי היחידי. במחקר ATTR-ACT, אשר הדגים את הבטיחות והיעילות של Tafamidis, ההיענות לטיפול הייתה גבוהה, כאשר 97.2% מהחולים נטלו לפחות 80% מהמנות המתוכננות.
נתוני עולם-אמיתי אודות היענות לטיפול תרופתי למחלות לב הדגימו שיעורי היענות נמוכים ותוצאות תת-אופטימאליות; עם זאת, אין נתוני עולם-אמיתי אודות ההיענות לטיפול ב- Tafamidis. מטרת המחקר הנוכחי הייתה לתאר את דפוסי ההיענות לטיפול בקרב חולים שקיבלו טיפול זה במאגר Symphony Health Database.
המחקר הרטרוספקטיבי כלל 2,020 חולים שקיבלו טיפול בקפסולות Tafamidis Free Acid במינון 61 מ"ג, או Tafamidis Meglumine במינון 4x20mg, בין תחילת יוני בשנת 2019 ועד סוף אוגוסט בשנת 2020.
מאפייני החולים שטופלו ב- Tafamidis היו דומים למאפיינים הצפויים באוכלוסייה זו (71.6% היו בגילאי 75-84 שנים, 83.2% היו גברים).
ההיענות לטיפול ב- Tafamidis הייתה גבוהה, כאשר 75-100% מהחולים בתתי הקבוצות השונים ענו או עלו על הסף של 80% להגדרת היענות טובה לטיפול. חציון מספר המרשמים שניתנו ונופקו עמד על 6 ניפוקים למטופל. מרבית החולים ניפקו את התרופות ללא פערי זמן (1,633 חולים) או פער קטן מ-30 ימים (1,267 מבין 1,137 חולים).
ההיענות הייתה גבוהה ללא תלות במשך המעקב, מין, או גיל החולים. ההיענות השתנתה לפי אזור גיאוגרפי, כאשר בצפון-מזרח ארצות הברית תועדו שיעורי היענות גבוהים יותר משמעותית, בהשוואה למערב התיכון (ממוצע של 94.41% לעומת 88.21%).
ממצאים אלו מספקים עדויות עולם-אמיתי התומכים בשיעורי היענות גבוהים לטיפול ב- Tafamidis בחולים עם קרדיומיופתיה על-רקע ATTR.
Patient Prefer Adherence. 2022 Apr 29;16:1115-1129