במאמר שפורסם בכתב העת Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי טיפול חד-שבועי ב-Somapacitan בילדים עם חסר הורמון גדילה הדגים יעילות ממושכת לאורך שלוש שנים, עם סבילות ובטיחות דומות לזריקה יומית של הורמון גדילה.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי טיפול בהורמון גדילה כיום דורש מתן זריקות יומיות, דבר העלול להוות מעמסה על החולים. Somapacitan הינה נגזרת ארוכת-טווח של הורמון גדילה בשלבי פיתוח לטיפול בחס הורמון גדילה. מטרתם כעת הייתה לבחון את היעילות, בטיחות וסבילות של Somapacitan חד-שבועי לאחר שלוש שנות טיפול.
במחקר הרב-מרכזי, אקראי, מבוקר, בשלב 2, נערכה השוואה בין Somapacitan ובין מתן הורמון גדילה חד-שבועי לאורך 156 שבועות. מדגם במחקר כלל 59 ילדים עם חסר הורמון גדילה מ-99 אתרים ב-11 מדינות, אשר חולקו באקראי ביחס 1:1:1:1 ל- Somapacitan במינון 0.04 מ"ג/ק"ג/שבוע (14 ילדים), Somapacitan במינון 0.08 מ"ג/ק"ג/שבוע (15 ילדים), Somapacitan במינון 0.16 מ"ג/ק"ג/שבוע (14 ילדים), או זריקות יומיות של הורמון גדילה במינון 0.034 מ"ג/ק"ג/יום (14 ילדים).
התוצא העיקרי היה מהירות גדילה לגובה (Height Velocity) לאחר שלוש שנים.
מהנתונים עולה כי ההבדל המשוער במהירות גדילה לגובה בין הטיפולים ב- Somapacitan במינון 0.16 מ"ג/ק"ג/יום לעומת זריקה יומית של הורמון גדילה עמד על 0.8 ס"מ/שנה לאחר שלוש שנים. השינויים במדד סטיות התקן של מהירות גדילה לגובה מתחילת המחקר עד לאחר שלוש שנים היה דומה בין מטופלים ב- Somapacitan במינון 0.16 מ"ג/ק"ג/יום, כלל קבוצות הטיפול ב- Somapacitan וטיפול בזריקות יומיות של הורמון גדילה.
עליה הדרגתית במדד סטיות תקן של גדילה לגובה מתחילת המחקר תועדה בכל הקבוצות. לאחר שלוש שנים, מדד סטיות תקן של גדילה לגובה היה דומה בכלל קבוצות הטיפול ב- Somapacitan ובקבוצת הטיפול בהורמון גדילה יומי.
ממצאי המחקר תומכים ביעילות, בטיחות וסבילות מתן חד-שבועי של Somapacitan בילדים עם חסר הורמון גדילה.
J Clin Endocrinol & Metabolism, Dec 29, 2021