טיפול מבוסס תאי T CAR (Chimeric Antigen Receptor) זכה לאחרונה לתואר ההתקדמות הקלינית של השנה באונקולוגיה; הראשון מבין תכשירים אלו שאושר לשימוש הוא Tisagenlecleucel, שאושר לטיפול בילדים ומבוגרים צעירים עם ALL (Acute Lymphoblastic Leukemia). פרטי המחקר שהובילו לאישור התרופה אושרו במהלך חודש פברואר בכתב העת New England Journal of Medicine.
החוקרים השלימו מחקר בשלב 1, אשר כלל מבוגרים עם הישנות ALL של תאי B. המשתתפים טופלו בעירוי תאי T אוטולוגיים עם ביטוי 19-28z CAR. הם בחנו את הבטיחות והתוצאות בטווח הארוך, כמו גם את הקשר עם הנתונים הדמוגרפיים, קליניים ומאפייני המחלה.
במסגרת המחקר, 53 מבוגרים קיבלו את הטיפול ולאחר העירוי תועדו שבעה מקרים של תסמונת שחרור ציטוקינים ב-14 מבין 53 חולים (26%); חולה אחד הלך לעולמו. הפוגה מלאה תועדה ב-83% מהחולים.
לאחר חציון מעקב של 29 חודשים (טווח של 1-65 חודשים), חציון ההישרדות ללא-אירועים עמד על 6.1 חודשים, וחציון ההישרדות הכוללת עמד על 12.9 חודשים. בחולים עם נטל מחלה קטן (פחות מ-5% בלאסטים במח העצם)טרם הטיפול, משך ההפוגה וההישרדות היו ארוכים יותר משמעותית, עם חציון הישרדות ללא-אירועים של 10.6 חודשים וחציון הישרדות כוללת של 20.1 חודשים.
בחולים עם נטל מחלה גדול יותר (לפחות 5% בלאסטים במח העצם או מחלה חוץ-מדולרית) תועדה היארעות גבוהה יותר של תסמונת שחרור ציטוקינים ואירועים נוירו טוקסיים, עם הישרדות ארוכת-טווח קצרה יותר, בהשוואה לחולים עם נטל מחלה קטן.
החוקרים מסכמים וכותבים כי במדגם כולו, חציון ההישרדות הכולל עמד על 12.9 חודשים. בקרב חולים עם נטל מחלה קטן, חציון ההישרדות הכוללת עמד על 20.1 חודשים ולווה בהיארעות נמוכה יותר של תסמונת שחרור ציטוקינים ואירועים נוירו טוקסיים לאחר עירוי תאי 19-28z CAR T, בהשוואה לתוצאות הטיפול בחולים עם מחלה נרחבת יותר.
New Engl J Med. Published online February 1, 2018
לידיעה במדסקייפ