טיפול ייעודי בתכשיר יחיד הוביל לשיפור הישרדות, בהשוואה לטיפול כימותרפי סטנדרטי, בתת-קבוצה של חולים עם AML (Acute Myeloid Leukemia), כך מדווחים חוקרים במהלך כנס ה-EHA (European Hematology Association).
המחקר הרב-מרכזי כלל 367 חולים עם נטל אלל FLT3-ITD של לפחות 3%, אשר חולקו באקראי ביחס 2:1 לטיפול חד-יומי ב- Quizartinib (245 חולים) או לטיפול כימותרפי סטנדרטי (122 חולים). חציון גיל המשתתפים עמד על 55 שנים בקבוצת הטיפול ב- Quizartinib ועל 57.5 שנים באלו בקבוצת הטיפול הכימותרפי. בקרב למעלה משליש מהחולים בשתי הקבוצות, יחס אללי FLT3-ITD עלה על 50%.
המחלה הייתה עמידה לטיפול ב-80 חולים (32.7%) בקבוצת הטיפול ב- Quizartinibו ב-41 חולים (33.6%) בקבוצת טיפול כימותרפי. בקרב חולים שטופלו ב- Quizartinib, 67.3% פיתחו הישנות לאחר הפוגה מלאה ראשונה בת פחות משישה חודשים; בחולים בקבוצת טיפול כימותרפי, 66.4% פיתחו הישנות זו.
המחקר השיג את התוצא העיקרי עם חציון הישרדות כולל של 6.2 חודשים עם Quizartinib, בהשוואה ל-4.7 חודשים עם טיפול כימותרפי (יחס סיכון של 0.76). לאחר חציון מעקב של קרוב ל-24 חודשים, תועד סבירות נמוכה ב-24% לתמותה בקרב חולים שטופלו ב- Quizartinib. לאחר שנה אחת, 27% מהמטופלים ב- Quizartinib שרדו, בהשוואה ל-20% מאלו בקבוצת טיפול כימותרפי סטנדרטי.
בקבוצת הטיפול ב- Quizartinib, 25% מהחולים השלימו השתלת תאי גזע אלוגנאית במהלך המחקר; בקבוצת הטיפול הכימותרפי, 23% מהחולים השלימו פרוצדורה זו. חולים שהגיבו לטיפול יכלו להשלים השתלת מח עצם ואלו בקבוצת הטיפול ב- Quizartinib יכלו לקבל שוב את התרופה לאחר ההשתלה.
מניתוח הנתונים עלה כי שיעורי הפוגה מלאה עמדו על 48% בקבוצת הטיפול ב- Quizartinib, לעומת 26% עם טיפול כימותרפי. החלמה המטולוגית לא-מלאה תועדה ב-40% מהחולים בקבוצת הטיפול ב- Quizartinib, בהשוואה ל-26% מהחולים בקבוצת טיפול כימותרפי. תגובה חלקית תועדה ב-21% מהמטופלים ב- Quizartinib, בהשוואה ל-3% מאלו בקבוצת הביקורת, עם שיעורי תגובה כוללים של 69% ו-30%, בהתאמה.
חציון משך ההפוגה עמד על 12 שבועות בקבוצת הטיפול ב- Quizartinib, בהשוואה ל-5 שבועות בקבוצת טיפול כימותרפי. מבין החולים בקבוצת Quizartinib, 32% השלימו השתלת מח עצם לאחר טיפול ב- Quizartinib; רק 12% מהחולים השלימו השתלת מח עצם לאחר טיפול הצלה.
לא תועדו הבדלים משמעותיים באירועים חריגים על-רקע הטיפול. רעילות המטולוגית הייתה דומה בשתי הקבוצות. שיעורי הארכת מקטע QT היו גבוהים יותר בקבוצת הטיפול ב- Quizartinib; עם זאת, רק 4% מהמקרים בקבוצת הטיפול ב- Quizartinibהיו בדרגה 3 או 4.
החוקרים מסכמים וכותבים כי זהו המחקר הראשון שהוכיח כי טיפול ייעודי בתכשיר יחיד באופן כללי, ו-FLT3 בפרט, הוביל לתועלת הישרדותית, בהשוואה לטיפול כימותרפי סטנדרטי.
מתוך כנס ה-EHA
לידיעה במדסקייפ