במרבית החולים עם לימפומה או לויקמיה עמידה או חוזרת טיפול ב-CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-Cell) לווה בהפוגה ממושכת, כך מדווחים חוקרים במהלך כנס ה-ASH (American Society of Hematology).
שני-שליש מהילדים והמבוגרים הצעירים עם ALL (Acute Lymphoblastic Leukemia) אשר השיגו תגובה מלאה עם Tisagenlecleucel נותרו בהפוגה לאחר 18 חודשים. בסיכומו של דבר, 70% מבין 79 החולים שהיו במעקב למשך לפחות שלושה חודשים שרדו לאחר 18 חודשים.
הדיווח אודות אוכלוסיית חולי ALL היווה עדכון למחקר קודם שהוביל לאישור הראשוני של Tisagenlecleucel ע"י מנהל המזון והתרופות האמריקאי. המחקר כלל חולים בגילאי 3-21 שנים, אשר טופלו בעירוי CAR-T ותוצא הסיום העיקרי היה הפוגה מלאה לאחר 3 חודשים. שיעורי ההישרדות ללא-הישנות בקרב אלו שהגיבו לטיפול עמדו על 66% לאחר 12 ו-18 חודשים ועל 62% לאחר 24 חודשים. שיעורי ההישרדות הכוללת לאחר 12 ו-18 חודשים עמדו על 76% ו-70%, בהתאמה.
פרופיל תופעות הלוואי השתנה מעט עם הזמן. כ-75% מהחולים פיתחו תסמונת CRS (Cytokine Release Syndrome), 43% אובחנו עם זיהומים, 42% פיתחו ציטופניה שנותרה למעלה מ-28 ימים, ב-39% תועדו אירועים נוירולוגיים וב-5% אובחנה תסמונת TLS (Tumor Lysis Syndrome). אירועים בדרגה 3/4 כללו CRS (49% מהחולים), זיהומים (24%), ציטופניה ממושכת (36%), אירועים נוירולוגיים (13%) ו-TLS (5%). מרבית האירועים החריגים אירעו במהלך שמונת השבועות הראשונים לטיפול.
במחקר נפרד שהוצג בכנס ופורסם בכתב העת New England Journal of Medicine מצאו חוקרים כי למעלה ממחצית מבין 99 חולים עם DLBCL (Diffuse Large B-cell Lymphoma) עמידה/חוזרת השיגו תגובה אובייקטיבית עם Tisagenlecleucel, כולל 40% עם הפוגה מלאה. שני-שליש מהחולים שהשיגו תחילה תגובה מלאה שמרו על תגובה זו.
המחקר הראשוני העיד כי לאחר חציון מעקב של 14 חודשים, 54% מהחולים הגיבו ל- Tisagenlecleucel. חציון משך התגובה לטיפול טרם נקבע. חציון ההישרדות הכוללת עמד על 11.1 חודשים בכלל החולים שטופלו ב- Tisagenlecleucel. חציון ההישרדות לא ניתן היה לחישוב בחולים שהשיגו תגובה מלאה.
אופי ושכיחות תופעות הלוואי היו דומים לאלו שתועדו בחולי ALL. עם זאת, רעילות בדרגה 3/4 הייתה פחותה נפוצה, כולל תסמונת CRS (23%), ציטופניה ממושכת (34%), זיהומים (19%), אירועים נוירולוגיים (11%), חום נויטרופני (15%) ו-TLS (2%). לא תועדו מקרי תמותה על-רקע הטיפול.
החוקרים הסבירו כי המעקב ארוך הטווח הציג תוצאות מאוד מעודדות והעיד כי ישנה קבוצה של חולים, אשר רובם אינם מופנים להשתלת, בהם טיפול זה עשוי להביא לבקרה ארוכת-טווח של המחלה. בכלל החולים שקיבלו טיפול זה תועדו תוצאות הישרדות כוללת מצוינות.
מתוך כנס ה-ASH
לידיעה ב-MedPage Today