בחולים מבוגרים עם AML (Acute Myeloid Leukemia) תועד שיפור בעל משמעות קלינית בהישרדות הכוללת עם תוספת Venetoclax (ונקלקסטה) לטיפול סטנדרטי, כך עולה מנתונים חדשים שפורסמו במהלך הכנס הווירטואלי מטעם ה-European Hematology Association.
מחקר VIALE-A ההינו מחקר אקראי שכלל חולים עם אבחנה חדשה של AML, אשר לא התאימו לטיפול אינטנסיבי. החוקרים גייסו את החולים מ-180 בתי חולים ברחבי העולם וחילקו באקראי 431 חולים ביחס 2:1 לטיפול ב-Venetoclax או פלסבו, אשר ניתנו בשילוב עם Azacitidine. התוצא העיקרי היה ההישרדות הכוללת והתוצאים המשניים כללו תגובה מלאה, תלות בעירויים והישרדות ללא-אירועים.
חציון גיל המשתתפים במחקר עמד על 76 שנים וכ-60% מהחולים היו בגילאי 75 שנים ומעלה. מרבית החולים (75%) אובחנו עם AML חדש, שני שליש אובחנו עם AML ללא שינויים מיאלודיספלסטיים ובשני-שליש מהחולים תועד פרופיל ציטוגנטי בסיכון בינוני.
לאחר חציון מעקב של 20 חודשים, בקרב חולים בקבוצת הטיפול ב-Venetoclax תועדה ירידה של 34% בסיכון לתמותה, בהשוואה לקבוצת הפלסבו (יחס סיכון של 0.66, p<0.001). חציון משך הטיפול עמד על 7.6 חודשים בקבוצת Venetoclax, בהשוואה ל-4.3 חודשים עם Azacitidine בשילוב עם פלסבו. התוצאות נטו לטובת Venetoclax ללא תלות במין או גיל החולה, פרופיל הסיכון הציטו גנטי, AML דה-נובו או שניוני או סמנים מולקולאריים שנקשרו עם המחלה.
שיעורי תגובה מלאה עמדו על 66.4% מהחולים בקבוצת ההתערבות, בהשוואה ל-28.3% מאלו בקבוצת הפלסבו. החוקרים הסבירו כי ב-43.4% מהחולים בקבוצת ההתערבות תועדה הפוגה מלאה במהלך מחזור הטיפול הראשון, זאת בהשוואה ל-7.6% מהחולים בקבוצת הפלסבו.
חציון משך התגובה המלאה לטיפול עמד על 17.5 חודשים ועל 13.4 חודשים בקבוצת הפלסבו. מניתוח נפרד שהוגבל לחולים שהשיגו תגובה מלאה עלו הבדלים דומים במשך התגובה לטיפול.
חוסר תלות בעירויים למשך לפחות 8 שבועות תועדה בשיעור גבוה יותר משמעותית של חולים בקבוצת הטיפול ב- Veneotclax.
אירועים חריגים המטולוגיים בדרגה 3/4 תועדו ב-82% מהמטופלים ב-Venetoclax, בהשוואה ל-68% מהחולים בקבוצת הפלסבו. תרומבוציטופניה (45% לעומת 38%), נויטרופניה (42% לעומת 29%), חום נויטרופני (42% לעומת 19%), אנמיה (26% לעומת 20%) ולויקופניה (21% לעומת 12%) היו כולם נפוצים יותר בקבוצת הטיפול ב-Venetoclax. אירועים חריגים לא-המטולוגיים בדרגה 3/4 היו נפוצים יותר עם Azacitidine ופלסבו (31% לעומת 17%), כאשר היפוקלמיה זוהתה כתופעת הלוואי הנפוצה ביותר בשתי הקבוצות (10-11%).
החוקרים מסכמים וכותבים כי תוספת Veneotclax לטיפול ב-Azacitidine הוביל להארכת ההישרדות הכוללת של חולים מבוגרים עם AML, בהשוואה למתן Azacitidine עם פלסבו. שיעורי תגובה מלאה היו גבוהים כפליים עם הטיפול הפעיל, בהשוואה לטיפול דמה והעדר תלות בעירויים הייתה נפוצה יותר משמעותית עם הטיפול המשולב.
מתוך כנס ה-EHA
לידיעה ב-MedPage Today