במאמר שפורסם בכתב העת New England Journal of Medicine מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי בקרב חולים עם GVHD (Graft-Versus-Host Disease) עמיד לטיפול בגלוקוקורטיקואידים או אלו התלויים בטיפול זה, Ruxolitinib הוביל לשיעורי תגובה גבוהים יותר משמעותית, כמו גם עליה בהישרדות ללא-כישלון שתל והקלה בתסמינים. עם זאת, הטיפול ב- Ruxolitinib לווה בשכיחות גבוהה יותר של תרומבוציטופניה ואנמיה.
החוקרים השלימו מחקר אקראי בשלב 3 במטרה לבחון את היעילות והבטיחות של Ruxolitinib במינון של 10 מ"ג, פעמיים ביום, בהשוואה לטיפול על-פי בחירת החוקרים מתוך רשימה של עשר אפשרויות נפוצות. התוצא העיקרי היה שיעורי תגובה כוללים (תגובה מלאה וחלקית) לאחר 24 שבועות; תוצאי סיום משניים כללו את שיעורי ההישרדות ללא כישלון השתל ושיפור בתסמינים לפי מדד Modified Lee Symptom Scale לאחר 24 שבועות.
מדגם המחקר כלל 329 חולים, מהם 165 חולים טופלו ב- Ruxolitinib ו-164 חולים נכללו בזרוע הביקורת.
שיעורי התגובה הכוללים לאחר 24 שבועות היו גבוהים יותר עם Ruxolitinib לעומת קבוצת הביקורת (49.7% לעומת 25.6%; יחס סיכויים של 2.99, p<0.001). הטיפול ב- Ruxolitinib הוביל לחציון הישרדות ללא-כישלון שהייתה ארוכה יותר, בהשוואה לקבוצת הביקורת (מעל 18.6 חודשים לעומת 5.7 חודשים; יחס סיכון של 0.37, p<0.001) ולתגובה תסמינית גבוהה יותר (24.2% לעומת 11.0%; יחס סיכויים של 2.62, p=0.001).
האירועים החריגים הנפוצים ביותר של Ruxolitinib בדרגה 3 ומעלה כללו תרומבוציטופניה (15.2% בזרוע הטיפול ב- Ruxolitinib ו-10.1% בקבוצת הביקורת) ואנמיה (12.7% לעומת 7.6%, בהתאמה). שיעורי היארעות זיהום CMV ורה-אקטיבציה של הזיהום הניפי היו דומים בשתי הקבוצות.
ממצאי המחקר תומכים ביעילות של Ruxolitinib בחולים עם GVHD עמיד לגלוקוקורטיקואידים ובאלו התלויים בטיפול בגלוקוקורטיקואידים. עם זאת, הטיפול מלווה בשיעורי היארעות גבוהים יותר של אנמיה ותרומבוציטופניה.
N Engl J Med 2021; 385:228-238