מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) העניק אישור מואץ ל-Brexucabtagene Autoleucel, התכשיר הראשון מקבוצת טיפולי Chimeric Antigen Receptor T-Cell, לטיפול במבוגרים עם לימפומה חוזרת או עמידה של תאי מנטל.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי למרות התקדמות מבטיחה, ישנם עדיין פערים רבים בטיפול בחולים עם לימפומה של תאי מנטל בהם תועדה התקדמות מחלה תחת הטיפול הראשוני. חולים רבים מפתחים מחלה בסיכון גבוה ומצויים בסיכון גבוה יותר להתקדם גם עם טיפולים נוספים.
האישור של הטיפול מבוסס על נתוני יעילות ובטיחות ממחקר ZUMA-2, הנמשך בימים אלו. המחקר כולל 74 מבוגרים, כולם קיבלו טיפול כימותרפי קודם על-בסיס אנתרציקלינים או Bendamustine, טיפול בנוגדן כנגד CD20 וטיפול ב-Ibrutinib או Acalabrutinib.
במחקר דווח על שיעורי תגובה אובייקטיבית של 87% בקרב 60 חולים שהיו זמינים להערכת יעילות הטיפול וב-62% תועדה תגובה מלאה. בכלל החולים, משך המעקב ארך לפחות 6 חודשים לאחר התגובה האובייקטיבית הראשונה וחציון משך התגובה לטיפול טרם נקבע.
באשר לבטיחות הטיפול, ב-18% מבין 82 החולים הזמינים להערכת אירועים חריגים תועדה תסמונת שחרור ציטוקינים בדרגה 3 ומעלה וב-37% תועדו אירועים נוירולוגים. תופעות הלוואי הנפוצות (10% ומעלה) בדרגה 3 ומעלה כללו אנמיה, נויטרופניה, תרומבוציטופניה, תת לחץ דם, היפופוספטמיה, אנצפלופתיה, לויקופניה, היפוקסיה, חום, היפונתרמיה, יתר לחץ דם, זיהום בפתוגן לא-ידוע, דלקת ריאות, היפוקלצמיה ולימפופניה.
מתוך הודעת ה-FDA
לידיעה במדסקייפ