מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Lisocabtagene Maraleucel, תכשיר CAR T-Cell (Chimeric Antigen Receptor), לטיפול במבוגרים עם סוגים מסוימים של לימפומה של תאי B גדולים, בהם תועדה הישנות או כישלון תגובה לשני קווי טיפול קודמים.
האישור החדש מלווה באזהרת REMS (Risk Evaluation and Mitigation Strategy) בשל הסיכון לאירועים חריגים חמורים, כולל תסמונת שחרור ציטוקינים.
מדובר בטיפול הגנטי שלישי שאושר ע"י מנהל המזון והתרופות האמריקאי כנגד לימפומה שאינה הודג'קין, כולל DLBCL (Diffuse Large B Cell Lymphoma). מנהל המזון והתרופות האמריקאי לתרופה מעמד של תרופה יתומה, RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) וטיפול פורץ דרך. זהו התכשיר הראשון עם מעמד RMAT המאושר ע"י הסוכנות.
האישור החדש מבוסס על נתוני בטיחות ויעילות שתועדו במחקר בשלב 1 שכלל למעלה מ-250 מבוגרים עם לימפומה של תאי B גדולים, חוזרת או עמידה לטיפול. שיעורי ההפוגה המלאה לאחר טיפול ב- lisocabtagene maraleucelעמדו על 54%.
טיפול ב- lisocabtagene maraleucel עלול לגרום תופעות לוואי חמורות. תווית הטיפול כוללת אזהרת קופסא לתסמונת שחרור ציטוקינים, שהינה תגובה סיסטמית להפעלה ופרוליפרציה של תאי CAR T, הגורמת כאב ותסמינים דמויי-שפעת ורעילות עצבית. הן תסמונת שחרור ציטוקינים והן האירועים הנוירולוגים עשויים להיות מסכני חיים.
תופעות לוואי אחרות, אשר לרוב מופיעות בתוך 1-2 שבועות מהטיפול, כוללות תגובות רגישות-יתר, זיהומים חמורים, ספירת דם נמוכה ודיכוי מערכת חיסון, אך חלק מתופעות הלוואי עלולות להופיע מאוחר יותר.
עוד נדרש מחקר לאחר-שיווק להערכת הבטיחות ארוכת הטווח של הטיפול.
מתוך הודעת ה-FDA
לידיעה במדסקייפ