מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) פרסם אזהרה למטפלים ומטופלים אודות תוצאות מחקר קליני, מהן עולה סיכון מוגבר לתמותה בקרב חולים עם מיאלומה נפוצה תחת טיפול ב-Melphalan Flufenamide.
בחודש פברואר, הסוכנות העניקה אישור מואץ ל- Melphalan Flufenamide(Pepaxto) בשילוב עם Dexamethasone לטיפול במבוגרים עם מיאלומה נפוצה חוזרת או עמידה לטיפול, אשר קיבלו לפחות ארבעה קווי טיפול קודמים ומחלתם הייתה עמידה לטיפול בלפחות מעכב פרוטאוזום אחד, תכשיר אימונו-מודולטורי אחד ונוגדן חד-שבטי מכוון ל-CD38.
בהתאם לתנאי אישור מואץ, הסוכנות דורשת להשלים מחקר אקראי בשלב 3 ובמחקר OCEAN נערכה השוואה בין Melphalan Flufenamide עם Dexamethasone במינון נמוך לעומת Pomalidomide ו-Dexamethasone במינון נמוך בחולים עם מיאלומה נפוצה חוזרת או עמידה לטיפול, לאחר 2-4 קווי טיפול קודמים ועם עמידות ל-Lenalidomide.
מהנתונים עולה השפעה שלילית על ההישרדות הכוללת בחולים תחת טיפול ב- Melphalan Flufenamide, ממצאים שהובילו את מנהל המזון והתרופות האמריקאי לדרוש מהיצרן להשהות גיוס משתתפים למחקר OCEAN ולמחקרים אחרים הנערכים בימים אלו לבחינת הטיפול.
בסוכנות ממשיכים לבחון את תוצאות מחקר OCEAN ועשויים לערוך מפגש להערכת ממצאי הבטיחות ולדון בהמשך השיווק של הטיפול.
בחולים בהם תועדה תועלת קלינית לטיפול ב- Melphalan Flufenamide במחקר OCEAN ניתן להמשיך טיפול, בתנאי תינתן הסכמה מדעת עדכנית.
ההתראה של הסוכנות מעודדת אנשי צוות רפואי לבחון את ההתקדמות של חולים תחת טיפול ב- Melphalan Flufenamide ולדון עימם בסיכונים הכרוכים בהמשך הטיפול התרופתי.
מתוך הודעת מנהל המזון והתרופות האמריקאי
לידיעה ב-Healio