מנתונים שפורסמו בכתב העת The Lancet Oncology עולה כי Surufatinib משפר משמעותית את ההישרדות ללא-התקדמות ובעל פרופיל בטיחות מתקבל על הדעת בחולים עם גידול נוירו-אנדוקריני מתקדם של הלבלב.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי במחקר SANET-ep הטיפול ב- Surufatinib היה יעיל כנגד גידולים נוירו-אנדוקריניים מחוץ ללבלב. במחקר SANET-p ביקשו החוקרים לבחון את היעילות והבטיחות של Surufatinib בחולים עם גידול נוירו-אנדוקריני מתקדם של הלבלב.
החוקרים השלימו מחקר רב-מרכזי, אקראי, כפל-סמיות, מבוקר-פלסבו, בשלב 3, אשר כלל חולים מ-21 בתי חולים ברחבי סין. החוקרים התמקדו במבוגרים עם גידול נוירו-אנדוקריני של הלבלב בשלב מתקדם, ממוין היטב, במצב תפקודי טוב, עם עדות להתקדמות לאחר עד שני קווי טיפול סיסטמי קודמים למחלה מתקדמת. המשתתפים חולקו באקראי ביחס 2:1 לקבלת Surufatinib במינון 300 מ"ג או פלסבו, אשר ניתנו פעם ביום לאורך 4 שבועות עוקבים, עד להתקדמות המחלה, רעילות בלתי-מתקבלת על הדעת, פרישה מהמחקר, היענות ירודה, שימוש בטיפול תרופתי אחר כנגד הגידול, היריון, אובדן למעקב , או על-פי החלטת החוקרים.
התוצא העיקרי היה הישרדות ללא-התקדמות, כאשר ניתוח ביניים תוכנן מראש לאחר 70% מצפי אירועי הישרדות ללא-התקדמות.
מבין 264 חולים שהשלימו את הסקירה להתאמה למחקר, 172 חולים (65%) חולקו באקראי לטיפול ב- Surufatinib (113 חולים) או פלסבו (59 חולים). חציון משך המעקב עמד על 19.3 חודשים בקבוצת ההתערבות ועל 11.1 חודשים בקבוצת הפלסבו.
חציון ההישרדות ללא-התקדמות עמד על 10.9 חודשים עם Surufatinib, לעומת 3.7 חודשים עם פלסבו (יחס סיכון של 0.49, p=0.0011). המחקר ענה על הקריטריון להפסקה מוקדמת של המחקר בניתוח הביניים והופסק בהמלצת ועדת המעקב.
האירועים החריגים הנפוצים בדרגה 3 ומעלה על-רקע הטיפול התרופתי כללו יתר לחץ דם (38% מהמטופלים ב- Surufatinib לעומת 7% מאלו בקבוצת הפלסבו), פרוטאינוריה (10% לעומת 2%, בהתאמה), היפרטריגליצרידמיה (7% לעומת 0%, בהתאמה). אירועים חריגים חמורים על-רקע הטיפול דווחו ב-22% מהמטופלים בקבוצת ההתערבות וב-7% מאלו בקבוצת הפלסבו.
החוקרים מדווחים על שלושה מקרי תמותה תחת הטיפול בקבוצת ההתערבות, כולל שני מקרי תמותה עקב אירועים חריגים (דימום ממערכת העיכול ודימום מוחי) ומקרה אחד אשר יוחס להתקדמות המחלה. בקבוצת הפלסבו תועד מקרה תמותה אחד אשר יוחס להתקדמות המחלה.
החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר מעידים כי Surufatinib עשוי לשמש כאפשרות טיפול בחולים עם גידול נוירו-אנדוקריני של הלבלב.
The Lancet Oncology, September 20, 2020