מאת ד"ר אולה קראסיק
משני מחקרים חדשים אשר פורסמו בגיליון פברואר של כתב העת New England Journal of Medicine עולה כי התרופות Sunitinib (סוטנט) ו-Everolimus (סרטיקן) עשויות להיות יעילות בגידולי לבלב נוירואנדוקריניים, אשר מהווים כ-1.3% מסך גידולי הלבלב.
המחקר הראשון בדק יעילות ובטיחות של Sunitinib . תרופה זו הינה מעכב של טירוזין קינאז אשר הדגימה יעילות במספר ממאירויות. לאחר יעילות במודל חיה ובמחקרים קליניים מוקדמים, בוצע מחקר שלב 3 זה. במחקר אקראי מבוקר פלצבו זה תוכננו להשתתף 340 חולים עם גידולים נוירואנדוקריניים של הלבלב well-differentiated . המחקר הופסק טרם הסיום בשל תוצאות ביניים אשר הדגימו יתרון מובהק לקבוצת הטיפול.
בזמן הפסקת המחקר השתתפו 171 חולים עם השרדות ממוצעת ללא התקדמות המחלה של 11.4 חודשים בקבוצת הטיפול לעומת 5.5 חודשים בקבוצת הביקורת (יחס סיכון להתקדמות המחלה או למוות 0.42, CI 95% 0.26-0.66, P<0.001 ). בקבוצת הטיפול נפטרו 9 חולים לעומת 21 בקבוצת הביקורת (יחס סיכון של 0.41, CI 95% 0.19-0.89, P=0.02 ). תופעות לוואי היו נפוצות בשתי הקבוצות, אך תופעות לוואי קשות (דרגה 3 או 4) היו נפוצות יותר בקבוצת Sunitinib .
במחקר זה סיכמו החוקרים כי Sunitinib שיפר את ההשרדות ללא החמרה וכן את ההשרדות הכוללת של חולים עם גידול לבלב נוירואנדוקריני. החוקרים ציינו כי ההפסקה המוקדמת של המחקר עשויה הייתה לגרום להערכת יתר של היעילות.
המחקר השני בדק יעילות של Everolimus בחולים עם גידולים נוירואנדוקריניים מתקדמים של הלבלב בדרגות low-grade או intermediate-grade עם התקדמות רדיולוגית ב-12 חודשים האחרונים. במחקר זה השתתפו 410 חולים עם מעקב ממוצע של 17 חודשים. ההשרדות ללא התקדמות המחלה הייתה 11.0 חודשים בקבוצת הטיפול לעומת 4.6 חודשים בקבוצת הביקורת (יחס סיכון להתקדמות המחלה או למוות 0.35, CI 95% 0.27-0.45, P<0.001 ). יחס החולים אשר שרדו 18 חודשים היה 34% בקבוצת הטיפול לעומת 9% בקבוצת הביקורת. רב תופעות הלוואי היו קלות (דרגה 1 או 2).
במחקר זה סיכמו החוקרים כי Everolimus שיפר את ההשרדות ללא החמרה וכן את ההשרדות הכוללת של חולים עם גידול לבלב נוירואנדוקריני מתקדם פרוגרסיבי. החוקרים ציינו כי לאוכלוסיית מחקר זו הייתה מראש פרוגנוזה גרועה.
במאמר מערכת אשר ליווה שני מחקרים אלה ציינו החוקרים כי הם אופטימיים אודות הטיפול בגידולים אלה, אם כי עדיין קיימות שאלות רבות ללא תשובות, כגון משך הטיפול ופרופיל תופעות הלוואי לטווח הארוך.
NEJM, February 2011, Sunitinib trial, Everolimus trial
לידיעה באתר NeLM