תכשיר פומי חדש המעכב את Hypoxia-Inducible Factor 2α עשוי להביא לשינוי כללי המשחק בטיפול בחולים עם VHL (Von Hippel Lindau), הפרעה גנטית נדירה המתאפיינת בסיכון גבוה לסרטן כליה וגידולים ממאירים אחרים, כך עולה מתוצאות מחקר בשלב 2 שפורסמו בכתב העת New England Journal of Medicine.
במחקר בתווית-פתוחה בחנו החוקרים את הבטיחות והיעילות של Belzutifan, הניתן פומית במינון יומי של 120 מ"ג, בחולים עם סרטן כליות (Renal Cell Carcinoma) עם VHL. תוצא הסיום העיקרי היה תגובה אובייקטיבית (מלאה או חלקית) כפי שנקבע לפי קריטריוני RECIST 1.1. עוד בחנו החוקרים את התגובה ל- Belzutifan בחולים עם גידולים אחרים וכן העריכו את בטיחות הטיפול.
לאחר חציון מעקב של 21.8 חודשים, בקרוב למחצית מהחולים (49%) עם סרטן כליה תועדה תגובה אובייקטיבית לטיפול. עוד תועדה תגובה ב-47 מבין 61 חולים עם נגעים בלבלב (77%) וב-15 מבין 50 חולים עם המנגיובלסטומות במערכת העצבים המרכזית (30%). מבין 16 עיניים זמינות להערכה, ב-12 חולים הייתה עדות בתחילת המחקר להמנגיובלסטומה ברשתית, כאשר בכולם תועד שיפור בעקבות הטיפול התרופתי.
האירועים החריגים הנפוצים על-רקע הטפל כללו אנמיה (90% מהחולים) ועייפות (66% מהחולים). שבעה חולים הפסיקו את הטיפול התרופתי: 4 חולים הפסיקו מרצונם, אחד הפסיק בשל סחרחורות בדרגה 1 על-רקע הטיפול, חולה אחד הפסיק בשל התקדמות מחלה כפי שנקבע ע"י החוקרים וחלה אחד הלך לעולמו משנית לרעילות פנטניל.
החוקרים מסכמים וכותבים כי טיפול ב- Belzutifan לווה באירועים חריגים בעיקר בדרגה 1 או 2 והדגים פעילות כנגד סרטן כליה וגידולים אחרים בחולים עם VHL.
N Engl J Med 2021; 385:2036-2046