מנתונים שפורסמו בכתב העת Calcified Tissue International עולה כי Teriparatide (פורטאו) מהווה טיפול יעיל במקרים של אוסטיאופורוזיס על-רקע תלסמיה מייג'ור, עם עדויות לשיפור צפיפות העצם, בפרט בעמוד- שדרה מותני, ומניעת שברים משנית לאוסטיאופורוזיס. עם זאת, בחולים אלו שכיחות גבוהה יותר של תופעות לוואי, בפרט כאבי שרירים ועצמות תחת טיפול ב- Teriparatide.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי אוסטיאופורוזיס הינה גורם חשוב לתחלואה במבוגרים עם תלסמיה מייג'ור. נוגדי-ספיגה דוגמת ביספוספנטים הוכחו כתכשירים יעילים במניעת אובדן עצם. Teriparatide הינו תכשיר אנאבולי המאושר לטיפול באוסטיאופורוזיס באוכלוסיה הכללית, אך השימוש בחולים עם תלסמיה מייג'ור היה מוגבל מאוד עד כה.
במחקר הנוכחי בחנו החוקרים את היעילות והבטיחות של Teriparatide בחולים עם אוסטיאופורוזיס על-רקע תלסמיה מייג'ור בתנאי עולם-אמיתי. הם השלימו הערכה רטרוספקטיבית של 11 חולים עם תלסמיה מייג'ור (6 גברים, 5 נשים; גיל ממוצע של 45 שנים) עם אוסטיאופורוזיס חמורה ושברים מרובים תחת טיפול ב- Teriparatide.
משך הטיפול הממוצע ב- Teriparatide עמד על 19 חודשים. הפסקת הטיפול ב- Teriparatide נבעה מהיענות נמוכה ותופעות לוואי (חום וכאבי ממקור גרמי/שרירי) בשניים ושלושה חולים, בהתאמה.
לאחר 12 ו-24 חודשים, צפיפות העצם עלתה משמעותית בעמ"ש מותני (19%+ ו-22%, בהתאמה) ובירך (13%+ ו-13%+, בהתאמה). ריכוזי Osteocalcin ו-Cross-Laps עלו לאחר 12 חודשים ו-24 חודשים (225%+ ו-54.2%+; 159% ו-141%, בהתאמה). לא תועדו שברים חדשים במהלך הטיפול ב-Teriparatide.
אירועים חריגים תועדו ב-5 מבין 11 חולים שטופלו ב-Teriparatide.
החוקרים מסכמים וכותבים כי יש מקום להשלים מחקרים נוספים להערכת התועלת של הטיפול ב- Teriparatide בחולים אלו.
Calcif Tissue Int. 2022 Mar 4