השתלת תאי גזע מתורם שאינו מתאים באופן מלא במערכת סיווג הרקמות (Haploidentical) עשויה להביא לשיפור התוצאות בילדים ומתבגרים עם אנמיה חרמשית בסיכון גבוה, כך עולה מתוצאות מחקר חדש, שפורסמו בכתב העת JAMA Pediatrics.
השתלה אלוגנאית של תאי גזע מאח תואם HLA הוכחה כפרוצדורה המשפרת הישרדות ללא-אירועים בחולים עם אנמיה חרמשית. עם זאת, שיעורי כישלון שתל ומחלת שתל כנגד מאחסן כרונית היו גבוהים מהצפוי. במחקר הנוכחי בחנו החוקרים את הישימות, בטיחות והישרדות ללא-אירועים לאחר שנה אחת מהשתלת תאי גזע מקרוב משפחה שאינו תואם באופן מלא בסיווג הרקמות.
מדגם המחקר כלל 19 חולים (גיל ממוצע של 13.1 שנים) עם אנמיה חרמשית בסיכון גבוה.
שנה אחת לאחר ההשתלה, ממוצא הכימריזם של התורם עמד על 97.1% בדם היקפי ו-96.4% בספירת כדוריות דם אדומות.
שיעורי ההיארעות המצטברים של מחלת שתל-כנגד-מאחסן אקוטית בדרגה 2-4 ומחלת שתל-כנגד-מאחסן אקוטית מאוחרת עמדו על 6.2% ושיעורי ההיארעות המצטברים של מחלת שתל-כנגד-מאחסן כרונית בדרגה בינונית ו/או חמורה עמדו על 6.7%.
סיכויי ההישרדות ללא-אירועים וסיכויי ההישרדות הכוללים עמדו על 90% לאחר שנה אחת ו-84% לאחר שנתיים, ללא עדות לשארית תסמיני אנמיה חרמשית בחולים.
במהלך המחקר תועדו שלושה מקרי תמותה: מקרה אחד עקב תסמונת חסימה סינוסאידלית 59 ימים לאחר ההשתלה, מקרה אחד עקב מחלת שתל-כנגד-מאחסן אקוטית בדרגה 3, העמידה לסטרואידים, 141 ימים לאחר ההשתלה; ומקרה תמותה אחד עקב מחלת שתל-כנגד-מאחסן כרונית בדרגה חמורה לאחר 390 ימים מההשתלה.
לאחר שנתיים,התפקוד הלבבי והריאתי היו יציבים או השתפרו ותועד שיפור משמעותי בתפקוד הרגשי, בתפקוד הגופני ובמהירות עיבוד נוירו-קוגניטיבי.
החוקרים משלימים מעקב ארוך-טווח במטרה להעריך את הסיכונים העתידיים של מחלת שתל-כנגד-מאחסן כרונית, התפקוד הנוירו-קוגניטיבי, איכות חיים בריאותית ופוריות.
JAMA Pediatrics, online December 9, 2019
לידיעה במדסקייפ