מקור: הודעה לעיתונות, FDA
מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA), הודיע על אישור השיווק לתרופה רפאטה (Evolocumab - Repatha), טיפול לכולסטרול רע (LDL), המבוסס על נוגדן לחלבון PCSK9, מעכב את הפחתת הכולסטרול ה"רע" בדם. אישור זה מהווה בשורה חשובה ופורצת דרך עבור רופאים ומטופלים ברחבי העולם, הסובלים מערכי LDL גבוהים ואינם מאוזנים.
ערכי כולסטרול גבוהים ובמיוחד LDL-C ("הכולסטרול הרע") הוא הצורה הנפוצה ביותר של דיסליפידמיה – עודף שומנים בדם. על פי ההערכות, מאות אלפי ישראלים סובלים מערכים גבוהים של כולסטרול, כאשר רמה גבוהה שלו נחשבת כיום לגורם סיכון מרכזי לטרשת עורקים ומחלות כלי דם כליליים, ועלולה להוביל לאירועי לב או לשבץ מוחי, שהינם גורמי התמותה המובילים בעולם. על אף הטיפולים הקיימים כיום עבור הסובלים מערכי LDL גבוהים ובכללם הסטטינים, ישנם אלפי חולים שרמת הכולסטרול שלהם גבוהה. חולים אלו אינם מצליחים להגיע לאיזון באמצעות הטיפולים הקיימים ולמעשה מוגדרים כחולים בסיכון גבוה לפתח מחלות ואירועים קרדיוווסקולארים.
רפאטה, פרי פיתוח של חברת אמג'ן, הינה נוגדן חד שבטי הומני לחלבון בשם PCSK9. חלבון זה מעכב את יכולת הכבד להפחית את רמות ה"כולסטרול הרע" בזרם הדם. התרופה נקשרת לחלבון PCSK9 ובכך מאפשרת ירידה משמעותית ברמות ה-LDL. התרופה ניתנת בזריקה תת עורית אחת לשבועיים במינון של 140 מ"ג ויכולה להינתן כטיפול יחיד או בשילוב עם טיפולים קיימים בחולים שאינם מגיעים לערכי המטרה.
אישור ה-FDA את התרופה מיועד עבור שתי קבוצות חולים:
1. מטופל מבוגר הסובל מרמת כולסטרול גבוהה בדם (עודף שומנים בדם ראשוני-היפרליפידמיה ראשונית [הטרוזיגוטיות משפחתית ולא משפחתית] והפרעה בשומנים השונים בדם-דיסליפידמיה מעורבת), בנוסף לסטטינים.
2. מטופל הסובל מרמת כולסטרול גבוהה בדם עקב מחלה תורשתית (היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית-HoFH).
3. מטופל הסובל מטרשת עורקים או ממחלות קרדיו-וסקולאריות, כדוגמת היסטוריה של התקפי לב או שבץ, שאינו מאוזן באמצעות הטיפולים הקיימים.
התרופה הוגשה לרישום למשרד הבריאות.
אישור ה-FDA מבוסס על מספר מחקרים, חלקם נמשכו 52 שבועות ואחרים 12 שבועות, שנערכו בקרב מטופלים הסובלים מהיפרכולסטרולמיה משפחתית, והשוו בין טיפול ברפאטה ובין פלסבו.
אחד המחקרים נמשך 12 שבועות וכלל 329 מטופלים הסובלים מהיפרליפידמיה ראשונית שערכי ה-LDL שלהם אינם מאוזנים באמצעות הטיפולים הקיימים. במחקר זה נמצא כי קבוצת המטופלים שקיבלו טיפול ברפאטה, הגיעו להפחתה ממוצעת של 60% בערכי ה-LDL שלהם, לעומת קבוצת הפלסבו.
"מדובר בפריצת דרך מדעית, שמקורה בהבנת מנגנון ויסות הכולסטרול בדם" אומר פרופ' דרור חרץ, מנהל מרכז שטרסבורגר לליפידים במרכז הרפואי ע"ש שיבא, "הבנת מנגנון זה אפשרה פיתוח משפחה חדשה של תרופות להורדת הכולסטרול, מעבר לתרופות הקיימות בשוק כיום".
מדיסון פארמה המשווקת את מוצרי חברת אמג'ן בישראל, מייצגת מוצרים וטיפוליים חדשניים מחברות רב לאומיות כגון Biogen Idec, Amgen, Shire, ו-Ipsen.
המידע במסמך זה הינו בגדר מידע כללי בלבד ואינו מהווה תחליף או המלצה לטיפול רפואי.
להודעת ה-FDA