משלב Tocilizumab (אקטמרה) עם פרדניזולון נמצא יעיל כפליים בהשוואה לפלסבו עם פרדניזולון בהשראת הפוגה מלאה בחולים עם GCA (Giant Cell Arteritis), ויעיל פי ארבע מבחינת שיעורי ההישרדות ללא-הישנות, כך עולה מתוצאות מחקר קטן, בשלב 2, שפורסמו בכתב העת Lancet.
במסגרת המחקר נכללו 30 חולים, שענו על קריטריוני ה-American College of Rheumatology ל-GCA, שחולקו באקראי לטיפול ב- Tocilizumab (20 חולים, 8 מ"ג/ק"ג) או פלסבו (10 חולים), שניתנו כל ארבעה שבועות, למשך 52 שבועות. בשתי הקבוצות החולים טופלו בנוסף בפרדניזולון, החל מ-1 מ"ג/ק"ג/יום, עם הפחתת מינון עד הפסקת הטיפול.
התוצא העיקרי היה הפוגה מלאה בסימני ותסמיני GCA תחת פרדניזולון במינון 0.1 מ"ג/ק"ג ליום לאחר 12 שבועות, עם שקיעת דם ומדדי CRP תקינים. תוצאי סיום משניים כללו את שיעורי ההישרדות ללא-הישנות לאחר 52 שבועות, הזמן עד להישנות ראשונה והמינון המצטבר של פרדניזולון.
לאחר 12 שבועות, החוקרים זיהו הפוגה מלואה ב-85% מהמטופלים ב- Tocilizumab (17 חולים), בהשוואה ל-40% מהמטופלים בפלסבו (4 חולים). לאחר 52 שבועות, שיעורי ההישרדות ללא הישנות עמדו על 85% (17 חולים) בקבוצת ההתערבות לעומת 20% (2 חולים) בקבוצת הפלסבו (p=0.0010).
אחת המטרות של המחקר הייתה לספק חלופה בטוחה יותר לטיפול ארוך טווח בגלוקוקורטיקואידים, המשמשת להפחתת סיכון לסיבוכים וסקולאריים על-רקע GCA. לצורך כך, החוקרים הפחיתו את מינון פרדניזולון במהירות, ובהתאם למשקל הגוף, החל מ-1 מ"ג/ק"ג/יום ועד 0.1 מ"ג/ק"ג/יום עד שבוע 8 ולאחר מכן 0.05 מ"ג/ק"ג כל שבוע ל-0.1 מ"ג/ק"ג עד שבוע 12 ואח"כ ירידה ב-1 מ"ג/יום כל חודש עד הפסקת טיפול.
בשבעה מטופלים ב- Tocilizumab (35%) תועדו אירועים חריגים חמורים, זאת בהשוואה ל-5 מטופלים בפלסבו (50%). תופעות אלו כללו בעיקר תופעות גסטרואינטסינאליות בקבוצת Tocilizumab וסיבוכים קרדיווסקולאריים ומטבוליים בקבוצת הפלסבו.
החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר מוכיחים, לראשונה במסגרת מחקר, את היעילות של Tocilizumab בהשראת ושמירת הפוגה בחולים עם GCA.
Lancet. Published online March 4, 2016
לידיעה במדסקייפ