מאת נעה גינזבורג, BSc
מחקר חדש בחן את היעילות והבטיחות של הטיפול ב- deflazacort (DFZ) ושל פרדינזון (PRED) אל מול פלצבו במטופלים הסובלים ממחלת ניוון שרירים על שם דושן (DMD, Duchenne muscular dystrophy ) .
מדובר במחקר שלב 3 בו השתמשו החוקרים במודל אקראי ומבוקר פלצבו, כפול סמיות ומבוסס מספר מרכזי טיפול; הם העריכו את כח השריר ב- 196 ילדים ונערים בני 5-15 הסובלים מ-DMD במהלך כשנה. בשלב הראשון המשתתפים חולקו אקראית לקבלת טיפול ב- DFZ במינון של 0.9 או של 1.2 מ"ג/ק"ג ליום, פרדינזון במינון של 0.75 מ"ג/ק"ג ליום או פלצבו, במשך כ-3 חודשים. בשלב השני, המטופלים בקבוצת הפלצבו חולקו אקראית לקבלת אחד מהמינונים של קבוצות הטיפול הפעיל, והמטופלים שהיו כבר בקבוצת טיפול פעיל המשיכו לקבל אותו כך שכל הקבוצות קיבלו את הטיפול במשך 40 שבועות נוספים. יעילות הטיפול נבחנה באופן ראשוני לפי השינוי הממוצע בכח השריר מתחילת המחקר, עד השבוע ה-12, בהשוואה לפלצבו.
החוקרים מצאו כי כל קבוצות הטיפול הפעיל הדגימו שיפור משמעותי בכח השריר בהשוואה לקבוצת הפלצבו עד השבוע ה-12. מטופלים שנטלו פרדניזון הציגו עליה משמעותית יותר בהשוואה לפלצבו או לנוטלי ה-DFZ לאחר 12 שבועות. לאחר כשנה, הממצא הזה נשמר והקבוצה שקיבלה פרדינזון העלתה יותר במשקל בהשוואה לקבוצה שנטלה מינונים של DFZ.
תופעות הלוואי השכיחות ביותר, בכל שלושת זרועות הטיפול, היו Cushingoid appearance, אדממת, שיעור יתר, עליה במשקל, כאבי ראש וגם nasopharyngitis. לדברי החוקרים, לאחר 12 שבועות של טיפול, כל קבוצות הטיפול הפעיל שיפרו את כח השריר בהשוואה לפלצבו, כך שנראה שבנערים וילדים עם מחלת ניוון שרירים מסוג דושן כל אחת מהתרופות שנבחנו משמרות את כח השריר במשך כשלושה חודשים. הטיפול ב- Deflazacort, בשני המינונים שנבדקו, נקשר לפחות עליה במשקל בהשוואה למטופלים שנטלו פרדינזון.
הערת המערכת- המחקר הסתיים ב-1995. הוא פורסם רק בסוף יולי
Neurology 10.1212/WNL.0000000000003217