מאת מערכת אי-מד
ע"פ דיווח של רוני לינדר בדהמרקר, ועדת הסל דנה אמש בתרופה ספינרזה, לטיפול במחלה הגנטית הנדירה והקטלנית SMA . התרופה זכתה לתשומת לב ציבורית בשל פנייה לבג''צ לאישור מוקדם של מימון התרופה עוד בטרם השלמת תהליך התיעדוף של ועדת הסל.
ע"פ הדיווח, בסיום הדיון הוחלט להעניק לתרופה את הדירוג הגבוה ביותר, A9, לכל החולים במחלה, ולא רק עבור חולים מסוג 1 (החולים הקשים ביותר שמצויים בסכנת חיים מיידית) . ספינרזה זוכה לתשומת לב מיוחדת הן בשל עלותה הגבוהה מאוד, והן בשל יעילות ייחודית המקנה לה את הסיווג של תרופה מצילת חיים. ב- SMA , הנחשבת למחלה הגנטית הקטלנית ביותר בעולם, חולים כ–80 ילדים בארץ. הם נחלקים לשלוש דרגות חומרה כאשר החולים הקשים (סוג 1) לא שורדים מעבר לגיל שנתיים, והאחרים מאבדים בהדרגה את יכולת התפקוד המוטורי שלהם.
התרופה פועלת על הגן הבודד ומצליחה לתקן את הליקוי הגנטי — ובחלק מהמקרים אפילו להשיב תפקודים מוטוריים שאבדו. מחירה בישראל צפוי להגיע לכ–2 מיליון שקל לחולה בשנה, ולכן אם תכלל בסל היא תתפוס נתח משמעותי מהתוספת לסל.
ע"פ הדיווח בדהמרקר ,חברי הוועדה השתדלו להתעלם מהסערה הציבורית ולדון באופן ענייני בתרופה. האפשרות להקדים את המימון לתרופה, כפי שעולה מהפניה לבג''צ, לא עלתה לדיון.
לכתבה בדהמרקר