טיפול במשלב במינון קבוע של Sodium Phenybutyrate עם Taurusodiol הביא להאטת קצב ההידרדרות בתפקוד הגופני בחולים עם ALS (Amyotrophic Lateral Sclerosis), כך עולה מתוצאות מחקר CENTAUR שפורסמו בכתב העת New England Journal of Medicine.
מחקרים בבעלי חיים הציעו כי משלב Sodium Phenybutyrate עם Taurusodiol הפחית מוות תאי עצב. התכשיר AMX0035 משלב Sodium Phenybutyrate במינון 3 גרם עם Taurusodiol במינון 1 גרם.
במחקר CENTAUR השוו החוקרים את תוצאות AMX0035 אל מול פלסבו ב-137 חולי ALS בהם התסמינים הופיעו במהלך 18 החודשים האחרונים, כאשר 89 חולים קיבלו את הטיפול הניסיוני ו-48 היו בקבוצת הפלסבו. הטיפול הפעיל וטיפול הדמה ניתנו כל יום למשך שלושה שבועות ולאחר מכן, ניתנו פעמיים ביום למשך 24 שבועות.
מהנתונים עולה כי קצב השינוי הממוצע במדד ALSFRS-R (Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale–Revised), לפיו ערכים גבוהים יותר מעידים על תפקוד טוב יותר, היה איטי יותר עם הטיפול הפעיל (1.24- נקודות בחודש), בהשוואה לטיפול הדמה (1.66- נקודות בחודש) (p=0.03). החוקרים לא זיהו הבדלים בין הקבוצות בתוצאים המשניים של המחקר.
אירועים חריגים עם הטיפול הפעיל כללו בעיקר תופעות גסטרואינטסטינאליות.
החוקרים מסכמים וכותבים כי משלב Sodium Phenybutyrate עם Taurusodiol הביא להאטת הידרדרות תפקודית בחולי ALS, כפי שנקבע לפי מדד ALSFRS-R. הם קוראים להשלים מחקרים גדולים וארוכים יותר להערכת הבטיחות והיעילות של הטיפול התרופתי.
N Engl J Med. Published September 3, 2020
לידיעה במדסקייפ