הודעת רוש
· הסיווג מבוסס על מחקר פאזה III HAVEN 3 אשר הראה כי טיפול מניעתי באמצעות Hemlibra הפחית דימומים באופן משמעותי, בהשוואה להיעדר טיפול מניעתי
· התרופה הראשונה המראה עליונות במונחי יעילות לעומת טיפול מניעתי קודם בפקטור VIII על פי השוואה עבור המטופל האינדיבידואלי (intra-patient)
|
|
HAVEN 3 הוא מחקר פאזה III, אקראי, רב־מרכזי, בתווית פתוחה להערכת היעילות, הבטיחות והפרמקוקינטיקה של טיפול מניעתי באמצעותHemlibra , לעומת היעדר טיפול מניעתי (טיפול אפיזודי / לפי הצורך בפקטור VIII) בחולי המופיליהA ללא נוגדנים מעכבים לפקטור VIII. המחקר כלל 152 חולי המופיליה A (בני 12 ומעלה) אשר טופלו בעבר בפקטור VIII לפי הצורך או כטיפול מניעתי. חולים אשר טופלו בעבר בפקטור VIII לפי הצורך שובצו באופן אקראי ביחס 2:2:1 לקבלת טיפול מניעתי באמצעותHemlibra במתן תת־עורי במינון 3 מ"ג לק"ג לשבוע במשך 4 שבועות, ולאחר מכן 1.5 מ"ג לק"ג לשבוע עד סיום המחקר (זרוע A), טיפול מניעתי באמצעותHemlibra במתן תת־עורי במינון 3 מ"ג לק"ג לשבוע במשך 4 שבועות, ולאחר מכן 3 מ"ג לק"ג אחת לשבועיים עד סיום המחקר (זרוע B), או לזרוע ללא טיפול מניעתי (זרוע C). חולים אשר טופלו קודם בפקטור VIII במסגרת טיפול מניעתי קיבלו טיפול מניעתי באמצעותHemlibra במתן תת־עורי במינון 3 מ"ג לק"ג לשבוע במשך 4 שבועות, ולאחר מכן 1.5 מ"ג לק"ג לשבוע עד סיום המחקר (זרוע D). לפי הפרוטוקול, היה מותר להעניק טיפול אפיזודי בדימומים מתפרצים באמצעות פקטור VIII.
אודותHemlibra (emicizumab)
התכשירHemlibra הוא נוגדן בעל ספציפיות כפולה (bispecific), המכוון לפקטור IXa ולפקטור X. הוא מיועד לחבר בין פקטור IXa לפקטור X, חלבונים הדרושים לשפעול שרשרת הקרישה הטבעית, ולשיקום תהליך קרישת הדם בחולי המופיליה A. התכשירHemlibra הוא טיפול מניעתי, המתאים למתן באמצעות הזרקת תמיסה מוכנה לשימוש מתחת לעור (באופן תת־עורי) פעם אחת בשבוע.
תכנית הפיתוח הקליני מעריכה את הבטיחות ואת היעילות של Hemlibra, ואת הפוטנציאל שלה לסייע להתגבר על האתגרים הקליניים הקיימים כיום: השפעות קצרות הטווח של הטיפולים הקיימים, התפתחות נוגדנים מעכבים לפקטור VIII והצורך בגישה ורידית תכופה.
התכשירHemlibra נוצר על ידי חברתChugai Pharmaceutical Co., Ltd. ונמצא בשלבי פיתוח משותף על ידי החברות Chugai, Roche ו־Genentech. התכשיר משווק בארצות הברית כ־Hemlibra (emicizumab-kxwh) עבור חולי המופיליה A עם נוגדנים מעכבים לפקטור VIII. הסיומת kxwh מיועדת לעמידה בדרישות ל־Nonproprietary Naming of Biological Products Guidance for Industry שפורסמו על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקני.
אודות המופיליהA
המופיליה A היא הפרעה תורשתית חמורה שבה הדם אינו נקרש כראוי, תוך גרימת דימומים בלתי נשלטים, ולעתים תכופות ספונטניים. המופיליה A פוגעת בכ־320,000 בני אדם ברחבי העולם,[i],[ii] וכ־50% עד 60% מתוכם סובלים מהצורה החמורה של הפרעה זו. [iii] אנשים עם המופיליה A סובלים ממחסור מוחלט או חלקי של חלבון קרישה המכונה פקטור VIII. באדם בריא, כאשר מתרחש דימום, פקטור VIII מחבר בין גורמי הקרישה פקטור IXa ופקטור X; אשר מהווה שלב קריטי ביצירת קריש הדם המסייע בעצירת דימום. בהתאם לחומרת ההפרעה, חולי המופיליה A עלולים לדמם לעתים תכופות, במיוחד לתוך המפרקים והשרירים שלהם.1 דימומים אלה עלולים להוות בעיה בריאותית משמעותית, מאחר שהם גורמים לכאב לעתים תכופות, ועלולים להוביל לנפיחות כרונית, לעיוות, לירידה בניידות ולפגיעה ארוכת טווח במפרקים.[iv] סיבוך חמור הכרוך בטיפול הוא התפתחות נוגדנים מעכבים לתכשירי פקטור VIII המשמשים לטיפול חלופי. [v] נוגדנים מעכבים הם נוגדנים הנוצרים על ידי מערכת החיסון של הגוף, אשר קושרים וחוסמים את פעולתו של פקטור VIII הניתן כטיפול חלופי,[vi] ובכך מקשים להשיג רמת פקטור VIII מספקת לשליטה בדימום, ולעתים אף אינם מאפשרים זאת כלל.
אודות חברת Roche בהמטולוגיה
במשך למעלה מ־20 שנה, חברת Roche מפתחת תרופות המגדירות מחדש את הטיפול בתחום ההמטולוגיה. כיום, אנו משקיעים יותר מתמיד במאמצנו להעניק אפשרויות טיפול חדשניות לחולים הסובלים ממחלות דם. נוסף על התרופות המאושרותMabThera®/Rituxan® (rituximab), Gazyva®/Gazyvaro® (obinutuzumab), ו‑Venclexta®/Venclyxto™ (venetoclax) בשיתוף פעולה עם חברת AbbVie, מאגר תרופות המחקר ההמטולוגיות של חברת Roche כולל Tecentriq® (atezolizumab), תצמיד הנוגדן anti-CD79b עם תרופה (polatuzumab vedotin/RG7596) ואנטגוניסט של MDM2 בעל משקל מולקולרי נמוך (idasanutlin/RG7388). מסירותה של חברת Roche לפיתוח מולקולות חדשות בהמטולוגיה חורגת מעבר לתחום המחלות הממאירות, עם פיתוחו של התכשיר Hemlibra (emicizumab), נוגדן מונוקלונלי בעל ספציפיות כפולה לטיפול בהמופיליה A.
[ii] Berntorp E, Shapiro AD. Modern haemophilia care. The Lancet 2012; 370:1447-1456.
[iii] Marder VJ, et al. Hemostasis and Thrombosis. Basic Principles and Clinical Practice. 6th Edition, 2013. Milwakee, Wisconsin. Lippincott Williams and Wilkin.
[iv] Franchini M, Mannucci PM. Hemophilia A in the third millennium. Blood Rev 2013:179-84.
[v] Gomez K, et al. Key issues in inhibitor management in patients with haemophilia. Blood Transfus. 2014; 12:s319–s329.
[vi] Whelan SF, et al. Distinct characteristics of antibody responses against factor VIII in healthy individuals and in different cohorts of hemophilia A patients. Blood 2013; 121:1039–48.