מרכיב חדש, שהוצג ב- Digestive Disease Weekלשנת 2008, מראה בטיחות מצוינת וסימני יעילות במניעת רעילות גלוטן בחולי צליאק.
החוקרים מסבירים, כי AT-1001 מפחית הפרעה בתפקוד מחסום המעי, מעודד קרבה רבה יותר בין התאים במעי הדק, ובכך מפחית חדירות. בנוסף, התרופה מעודדת ייצור ציטוקינים דלקתיים, ובתיאוריה אמורה לעודד ריפוי לומינלי ולהפחית את הסיכון לסרטן במערכת העיכול.
AT-1001 הפחית משמעותית תסמינים במערכת העיכול במבחן תגר של גלוטן במסגרת מחקר phase 2a אודות 86 חולים עם מחלה מוכחת בביופסיה. החוקרים מציינים, כי לא היו תופעות לוואי רציניות ושיעור תופעות הלוואי הכולל לא היה גבוה יותר מאשר בקבוצת הפלצבו.
החולים הוקצו באקראי ל-1 מ-7 קבוצות טיפול: גלוטן ו- AT-1001במינון 0.25 מ"ג, 1 מ"ג, 4 מ"ג או 8 מ"ג; גלוטן ופלצבו של AT-1001; פלצבו גלוטן ו- AT-1001 8 מ"ג; או פלצבו גלוטן ופלצבו AT-1001. כל מינוני ה- AT-1001 ניתנו שלוש פעמים ביום, וגלוטן 800 מ"ג ניתן פעמיים ביום. לאחר תקופת טיפול של 14 יום, החולים היו במעקב למשך 21 ימים נוספים.
החוקרים מדדו את השינוי בחדירות המעי באמצעות ה- urinary lactulose/mannitol ratio (LAMA). בנוסף, הם העריכו את תסמיני המחלה, מדדי איכות חיים, הפרשת nitrate/nitrite בשתן, טיטר anti-t-transglutaminase (anti-tTG), ציטוקינים בסרום, ומרקרים של מחלת צליאק בדם הפריפרי.
על-פי הדיווח, AT-1001 הראה אפקט משמעותי במניעת עלייה בחדירות המעי ביום ה-21 יחסית ליום 7, אך לא ביום 7 יחסית לתחילת המחקר.
לאחר תקופת טיפול בת 14 יום, 71% מהחולים בקבוצת הגלוטן ופלצבו ה- AT-1001דיווחו על תסמינים, לעומת 17% מהחולים בקבוצת פלצבו הגלוטן ופלצבו ה- AT-1001, ו-21% מהחולים בקבוצת הגלוטן וה- AT-1001 האקטיבי. חולים שקיבלו את מינוני ה-4 מ"ג ו-8 מ"ג היו עם הגנה טובה יותר מרעילות גלוטן מאשר חולים שקיבלו את שני המינונים הנמוכים יותר.
החוקרים מציינים, כי לא היה הבדל בין התרופה והפלצבו בדיפרנציאל ספיגת הסוכר, וכי חדירות המעי הייתה מעט טובה יותר עם טיפול אקטיבי במהלך מבחן תגר עם גלוטן.
לדברי החוקרים, מחלת הצליאק משפיעה על כ-1% מהאוכלוסייה, אך חלק הארי של החולים במחלה אינו מאובחן.
הסיבה לשיעור האבחנה הנמוך הינה חינוך הרופאים. רופאים אינם מקבלים את המידע, וזה לרוב נובע מחברות התרופות. החולים לעיתים קרובות יודעים יותר על מחלת הצליאק מאשר הרופאים עצמם.
באירופה יש יותר חינוך וישנן תכניות סקירה. תעשיית התרופות שם מספקת את עיקר תכניות החינוך לאחר סיום הלימודים, כאשר נכון להיום אין תרופות לטיפול במחלת הצליאק.
לפחות 20%-30% מהחולים אינם מקפידים או אינם יכולים לדבוק בדיאטה הנוקשה ללא גלוטן. הדיאטה מגבילה מבחינה חברתית, ולעיתים הרופאים זקוקים לדברים נוספים מעבר לדיאטה דלת גלוטן עבור מטופליהם.
דיאטה היא וודאי בטוחה, ולכן יש לפתח תרופה שתהיה בטוחה כמו דיאטה. לדברי החוקרים, נתוני הבטיחות של המחקר (עם AT-1001) הם סבירים, ולא נמצאה ספיגה סיסטמית או רמות מזוהות בסרום של התרופה.
לסיום אומרים החוקרים, כי למרות קשיים מתודולוגיים בהערכת ההשפעות של חשיפה קצרה לגלוטן, התוצאות מציעות אפקט מגן של AT-1001, ודורשות מחקר נוסף. כרגע מקיימים החוקרים מחקר 2B בכדי לבסס את יעילות התרופה.
לידיעה במדסקייפ