במאמר שפורסם בכתב העת Circulation: Heart Failure מדווחים חוקרים על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי טיפול מוקדם ב- Tafamidis (וינדמקס) בחולים עם קרדיומיופתיה על-רקע משקעי עמילואיד טרנסתירטין (Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy, או ATTR-CM) מלווה בהישרדות טובה יותר משמעותית בטווח הארוך, בהשוואה לטיפול מאוחר (פלסבו בATTR-ACT ואז טפאמידיס בlong-term extension)..
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי Tafamidis מאושר לטיפול במדינות רבות בחולים עם קרדיומיופתיה על-רקע משקעי עמילואיד טרנסתירטין. במחקר הנוכחי ביקשו החוקרים לבחון את היעילות ארוכת הטווח של Tafamidis משלב הארכה ארוך-טווח של מחקר ATTR-ACT (Tafamidis in Transthyretin Cardiomyopathy Clinical Trial).
חולים עם קרדיומיופתיה על-רקע משקעי עמילואיד טרנסתירטין שהשלימו את מחקר ATTR-ACT יכלו לקחת חלק בשלב ההארכה ארוך-טווח, עם המשך הטיפול באותו מינון של Tafamidis, או, במידה והיו בזרוע הפלסבו, חלוקה באקראי (יחס 2:1) לקבלת Tafamidis Meglumine במינון 80 מ"ג או 20 מ"ג. כל חולים בשלב ההארכה עברו לקבלת טיפול ב-Tafamidis Free Acid במינון 61 מ"ג (זהה לטיפול ב-Tafamidis Meglumine במינון 80 מ"ג) לאחר תיקון הפרוטוקול.
בניתוח הביניים הנוכחי בחנו החוקרים את שיעורי התמותה מכל-סיבה בקרב מטופלים ב-Tafamidis Meglumine במינון 80 מ"ג במחקר ATTR-ACT שהמשיכו לשלב הארכה, בהשוואה לחולים בזרוע הפלסבו במחקר ATTR-ACT אשר חצו לקבלת Tafamidis בשלב ההארכה.
חציון משך המעקב אחר המשתתפים במחקר עמד על 58.5 חודשים בקרב אלו תחת טיפול רציף ב-Tafamidis (176 חולים) ו-57.1 חודשים אחר אלו שהיו בזרוע הפלסבו וחצו לטיפול הפעיל (177 חולם). שיעורי התמותה עמדו על 44.9% עם טיפול רציף ב-Tafamidis, לעומת 62.7% בקבוצת החולים שקיבלו תחילה פלסבו וחצו לקבלת Tafamidis (יחס סיכון של 0.59, p<0.001).
שיעורי התמותה היו גם מופחתים עם טיפול רציף ב-Tafamidis, בהשוואה לטיפול דמה ולאחריו Tafamidis, בתתי-קבוצות שונות, כולל עמילואידוזיס טרנסתירטין תורשתי (יחס סיכון של 0.57, p=0.05) או עמילואידוזיס טרנסתירטין מסוג wild type (יחס סיכון של 0.61, p=0006); ועם מדד NYHA של I/II (יחס סיכון של 0.56, p=0.003) ו-NYHA של III (יחס סיכון של 0.65, p=0.06).
ממצאי המחקר מדגישים את החשיבות של אבחנה מוקדמת וטיפול בחולים עם קרדיומיופתיה על-רקע משקעי עמילואיד טרנסתירטין.
Circulation: Heart Failure. 2021