מאת ד"ר עמית עקירוב
טיפול ב-Thalidomide מסייע בהשראת הפוגה בילדים ומתבגרים עם מחלת קרוהן עמידה לטיפול תרופתי במהלך שמונה שבועות, כך עולה מתוצאות מחקר חדש, שפורסמו במהלך חודש נובמבר בכתב העת JAMA .
רבע מהחולים עם מחלת קרוהן פיתחו את המחלה במהלך תקופת הילדות. מקרים כאלו של הופעה מוקדמת של המחלה נוטים להיות חמורים יותר, בהשוואה למחלה המופיעה במבוגרים. יתרה מזאת, בילדים ומתבגרים ייתכן נזק קבוע וקיים סיכון גבוה יותר לעמידות או חוסר סבילות של הטיפול הסטנדרטי (סטרואידים או תרופות מדכאות חיסון אחרות).
כ-30% מהמקרים המופיעים בילדות הם עמידים לטיפול תרופתי סטנדרטי. מחקרים תצפיתיים הצביעו על תועלת אפשרית של Thalidomide בחולים עם מחלת קרוהן. ידוע כי Thalidomide הינו טיפול טרטוגני, אך מדובר בטיפול יעיל במחלות דלקתיות של העור והריריות, כמו גם במקרים של מייאלומה נפוצה.
במחקר הנוכחי בחנו החוקרים את הטיפול ב- Thalidomide בילדים ומתבגרים עם מחלת קרוהן עמידה לטיפול תרופתי.
בתקופה שבין אוגוסט 2008 ועד ספטמבר 2012, החוקרים כללו 56 ילדים משישה מרכזים לטיפול בילדים באיטליה, שלא הגיבו לטיפול לדיכוי חיסוני. הם חילקו אותם באקראי לטיפול בפלסבו (26 חולים) או Thalidomide (28 חולים) למשך שמונה שבועות. חולים שלא הגיבו לפלסבו טופלו ב- Thalidomide למשך שמונה שבועות נוספים. כל החולים שהגיבו לטיפול המשיכו בטיפול ב- Thalidomide למשך לפחות 52 שבועות מעבר לשמונת השבועות הראשונים.
התוצא העיקרי היה הפוגה לפי מדדי Pediatric Crohn Disease Activity Index לאחר ארבעה שבועות (25% ומעלה) ולאחר שמונה שבועות (75% ומעלה). במהלך תקופת המעקב בתווית-פתוחה, התוצאים העיקריים כללו תגובה של 75% והפוגה קלינית.
שיעור גבוה יותר של ילדים בקבוצת הטיפול נכנסו להפוגה, בהשוואה לאלו בקבוצת הפלסבו (13/28 חולים, 46.4%, לעומת 3/26 חולים, 11.5%). בקבוצת המטופלים ב- Thalidomide תועד שיפור לאחר שמונה שבועות, אך לא לאחר ארבעה שבועות.
מבין החולים שלא הגיבו לטיפול בפלסבו והחלו טיפול ב- Thalidomide , 11 מבין 21 (52.4%) נכנסו להפוגה לאחר שמונה שבועות מהתחלת הטיפול. בסיכומו של דבר, 31 מבין 49 חולים (63.3%) שקיבלו את התרופה נכנסו להפוגה קלינית וב-32 מבין 49 חולים (65.3%) תועדה תגובה של 75%.
הפוגה קלינית נותרה למשך תקופה ממוצעת של 181 שבועות, בהשוואה ל-6.3 שבועות בקבוצת הפלסבו (p<0.001 ).
החוקרים מסכמים וכותבים כי בילדים ומתבגרים עם מחלת קרוהן עמידה לטיפול תרופת, Thalidomide הביא לשיפור הפוגה קלינית טוב יותר מפלסבו לאחר שמונה שבועות, כמו גם לאחר שנה אחת של מעקב בתווית-פתוחה.
JAMA. 2013;310:2164-2173
לידיעה במדסקייפ