להלן ידיעה שהועברה ע''י גולדפינגר תקשורת:
הסוכנות האירופית להערכת תרופות (CHMP), העניקה חוות דעת חיובית, והמליצה על אישור הטיפול ב'דפיברוטייד' ((Defibrotide, עבור מחלה חסימתית חמורה של וריד הכבד (veno-occlusive disease - VOD), המהווה סיבוך בעל שיעור תמותה של עד 50%,בקרב מבוגרים וילדים שעברו השתלת תאי אב.
VOD הינה מחלה מסכנת חיים, אשר מהווה סיבוך אפשרי של השתלת מח עצם. השתלת מח עצם מהווה כיום טיפול נפוץ בממאירויות המטולוגיות ומחלות אחרות הן במבוגרים והן בילדים. כהכנה להשתלת מח עצם החולים מקבלים טיפולים כימותרפיים במינונים גבוהים.
הטיפול הכימותרפי עלול לגרום לחסימה של ורידים קטנים בכבד וכתוצאה מכך לגרום למחלת ה- VOD, אשר עלולה להוביל לכשל כבדי ועלולה להסתיים בכשל של איברים נוספים כגון הכליות והריאות (VOD חמור).
ההארעות הכוללת של מקרי VOD בקרב מושתלי מח עצם הינה % 9-14ֵֵ ו 11-20% בקרב ילדים מושתלי מח עצם, וכאמור הינה בעלת שיעורי תמותה גבוהים.. כיום אין אף טיפול מאושר אחר לטיפול ומניעה של VOD.
בישראל מתבצעות מידי שנה כ-430 השתלות מח עצם בקרב מבוגרים וכ-120 השתלות מח עצם בקרב ילדים. עד היום לא היה קיים מענה למניעה ולטיפול של VOD חמור, מלבד טיפולים שלא פותחו ונבדקו במיוחד למחלה, ובהתאם לכך יעילותם נמוכה יחסית והם משמשים בעיקר לטיפול בתסמיני המחלה.
הטיפול בדפיברוטייד מבוסס על מנגנון המביא לדיכוי השפעול של מערכת הקרישה וכן לפירוק הקרישים שנוצרו כתוצאה מפגיעת הכימותרפיה האינטנסיבית בתאי האנדותל בסינוסים ובכלי הדם הקטנים שבכבדהטיפול מתאים למבוגרים, מתבגרים, ילדים ופעוטות וניתן ישירות לווריד, כל 6 שעות.
כעת לאחר שדפיבוטייד קבלה את המלצתה החיובית של הסוכנות האירופית להערכת תרופות, אישור השיווק בפועל הועבר לבחינתה של הנציבות האירופית (The European Commission – EC ). עם האישור תהפוך דפיברוטייד לתרופה הראשונה הייעודית לטיפול במחלה חסימתית של וריד הכבד.