מאת ד"ר עמית עקירוב
במאמר שפורסם במהלך חודש יולי בכתב העת JAMA מדווחים חוקרים כי טיפול ב- Everolimus (אפיניטור) אינו מביא לשיפור בשיעורי ההישרדות הכוללים של חולים עם ממאירות מתקדמת מסוג HCC (Hepatocellular Carcinoma), עם מחלה שהתקדמה למרות טיפול ב-Sorafenib (נקסבר).
ממצאי מחקר EVOLVE-1 (Everolimus for Liver Cancer Evaluation) מהווים את המחקר השישי בשלב III שנכשל בחולים עם סרטן כבד במהלך שבע השנים האחרונות. כיום, אין טיפולים סיסטמיים יעילים ל-HCC מתקדם, למעט Sorafenib. עם זאת, לטיפול זה תועלת זמנית ומתונה, כאשר בסופו של דבר הממאירות מתקדמת.
במודלים פרה-קליניים, Everolimus מנע התקדמות גידול והביא לשיפור שיעורי ההישרדות. במסגרת המחקר הנוכחי ביקשו החוקרים לבחון את היעילות והבטיחות של Everolimus במינון 7.5 מ"ג ביום בחולים עם HCC מתקדם, שלא הגיבו או לא סבלו את הטיפול ב-Sorafenib.
המחקר נערך ב-17 מדינות בין מאי 2010 ועד מרץ 2012, וכלל מבוגרים עם HCC מתקדם, עם התקדמות של המחלה במהלך או לאחר טיפול ב-Sorafenib, או חולים שלא סבלו את הטיפול. מבין 546 המשתתפים, 362 חולקו באקראי לטיפול ב- Everolimus ו-184 חולקו לטיפול בפלסבו. בשתי הקבוצות ניתן גם טיפול תמיכתי והטיפול נמשך עד להתקדמות המחלה או עד רעילות בלתי-נסבלת.
לא תוארו הבדלים משמעותיים בחציון שיעורי ההישרדות הכוללים בין מטופלים ב- Everolimus ומטופלי פלסבו (7.6 לעומת 7.3 חודשים). תועדו 303 מקרי תמותה בקרב מטופלים ב- Everolimus ו-151 בקבוצת הפלסבו (83.7% לעומת 82.1%, יחס סיכון של 1.05, p=0.68).
חציון הזמן עד להתקדמות עם Everolimus עמד על 3.0 חודשים ועם פלסבו עמד על 2.6 חודשים (יחס סיכון של 0.93).
שיעור החולים עם התגובה הכוללת הטובה ביותר (תגובה מלאה או חלקית) או מחלה יציבה – עמד על 56.1% עם Everolimus ועל 45.1% עם פלסבו.
בחולים עם זיהום בנגיף HBV (Hepatitis B Virus) תועדה ההישרדות הכוללת הארוכה ביותר עם Everolimus, אך הסיבות לכך אינן ברורות.
ממצאי המחקר מצטרפים לרשימה של מחקרים כושלים בשלב III בחולים עם HCC מתקדם, ומדגישים את האתגר בפיתוח טיפולים יעילים חדשים לממאירות זו.
JAMA. 2014;312:57-67
לידיעה במדסקייפ