טיפול ב-Natalizumab/Tysabri בחולי RRMS עשוי להוביל לשיפור בתפקוד בכ- 25% מהחולים ממחקר ה- TOP
השיפור התפקודי צפוי להישאר לאורך זמן
מאת ד"ר עמית עקירוב
מנתוני עולם-אמיתי שפורסמו בכתב העת Multiple Sclerosis Journal עולה כי טיפול ב- Natalizumab עשוי להביא לשיפור מוגבלות בחולים עם טרשת נפוצה התקפית-הפוגתית. ממצאי המחקר הצביעו על שיפור תפקודי נרחב בעקבות הטיפול התרופתי.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי הטיפול ב- Natalizumab התאפיין בשיפור מוגבלות, כפי שנקבע על-פי ירידה במדד EDSS (Expanded Disability Status Scale). כעת ביקשו החוקרים לאפיין את השיפור במוגבלות בחולים בתכנית Tysabri Observational Program(מחקר הTOP-) , מחקר תצפיתי מתמשך של חולים עם טרשת נפוצה התקפית-הפוגתית שהחלו טיפול ב- Natalizumab.
החוקרים כללו במחקר נתונים ממחקר Tysabri Observational Program (TOP) נכון לנובמבר 2018. אישור שיפור במוגבלות הוגדר בנוכחות ירידה של לפחות 1.0 במדד EDSS לאחר 24 שבועות ממדד EDSS התחלתי של 2.0 נקודות ומעלה. אישור שיפור במערכת התפקודית (מדד Functional System, או FS) הוגדר בנוכחות ירידה של לפחות 1.0 נקודות לאחר 24 שבועות מערך FS התחלתי של 1.0 ומעלה. מדדי FS כללו מרכיבים פירמידאליים (דוגמת שיתוק מלא או חלקי), צרבלריים (דוגמת אטקסיה), גזע מוח, חישה, מעי/שלפוחית, ראיה ומרכיבים נפשיים.
מבין 5,384 חולים, שיפור מוגבלות אושר ותועד ב-1,287 חולים (23.9%); כאשר במחצית מהמקרים (51.8%) השיפור חל בשנה הראשונה לטיפול. בקרב חולים עם עדות לשיפור במוגבלות, ב-56.6% נרשם שיפור של 1.5 נקודות ומעלה במוגבלות וב-34.4% נרשם שיפור של לפחות 2.0 נקודות. הסבירות המצטברת לשמירת השיפור הנ"ל שמונה שנים לאחר השיפור במוגבלות עמדה על 52.6%.
בעת התחלת הטיפול, ב-5,363 חולים (85.2%) תועד מדד FS של נקודה אחת ומעלה. לאחר 8 שנים, הסבירות המצטברת לשיפור מאושר בכל FS עמדה על 88.8% והטווח נע בין 38.3% עד 58.6% במרכיבי FS פרטניים.ממצאי המחקר מעידים כי בחולים עם טרשת נפוצה התקפית-הפוגתית, טיפול ב-Natalizumab עשוי להוביל לשיפור במוגבלות. בקרוב לרבע מהחולים שלקחו חלק במחקר TOP הייתה עדות לשיפור במוגבלות בזמן טיפול ב-Natalizumab. השיפור במוגבלות הושג במהלך או לאחר השנה הראשונה לטיפול, לרוב מדובר בשיפור בהיקף של מעל נקודה אחת במדד EDSS והשיפור צפוי להישאר לאורך זמן ארוך.
Mult Scler. 2020