מאת מערכת אי-מד
במאמר המתפרסם ב"הארץ" מתאר תומר תלמי, סטאז'ר לרפואה במרכז הרפואי זיו, מחקר חדש שפורסם ב-NEJN אשר בחן שיטת טיפול גנטית חדשנית בתלסמיה.
תלמי מסביר את מהלךהמחקר: "החוקרים טיפלו ב-23 חולי תלסמיה מתחת לגיל 35, כולם עם תלות מלאה בעירויי דם. בתחילת הטיפול אספו החוקרים מכל אחד מהחולים תאי גזע שתפקידם לייצר תאי דם אדומים, והשרו אותם במבחנה יחד עם נגיף מהונדס המכיל את רצף הדנ"א התקין המשמש לייצור שרשראות בטא-גלובין, הרכיב הפגום בתלסמיה מסוג בטא."
לאחר מכן, מסביר תלמי , הרסו החוקרים את תאי הגזע האחראים על ייצור תאי הדם האדומים (בדומה למה שנעשה לפני השתלת מוח עצם). התאים שהושרו עם הנגיף הוחזרו לגוף החולים ונמצא שהגן התקין השתלב בתאי הדם של החולים בהצלחה.
תלמי מסביר כי הטיפול נמצא עדיין בשלב ראשוני של הליך אישור תרופה או טיפול חדש (Study Phase 1-2), אך נראה ש"מחקר זה הוא אבן פינה לרעיונות ולמחקרים חדשים בתחום בתקווה
שיובילו לתוצאות מהפכניות ולשימוש אצל חולים רבים בעולם."
לכתבה "בהארץ"
N Engl J Med 2018; 378:1479-1493