במאמר שפורסם בכתב העת Lancet Oncology מדווחים חוקרים על ממצאי מחקר חדש מהם עולות תוצאות מבטיחות לטיפול ב-Vemurafenib (זלבוראף), מעכב BRAF המשווק לטיפול במלנומה, בחולים עם ממאירות פפילארית של בלוטת התריס, העמידה לטיפול תרופתי.
ברקע למחקר מסבירים החוקרים כי במחצית מהחולים עם ממאירות מסוג PTC (או Papillary Thyroid Cancer) יש עדות למוטאציות BRAF V600E. הטיפול ב-Vemurafenib מאושר לחולי מלנומה והדגים תועלת קלינית בשלושה חולים עם PTC חיובי ל-BRAF V600E במחקר בשלב 1. כעת הם ביקשו לבסס את הפעילות של Vemurafenib בחולים עם PTC חיובי ל-BRAF V600E.
מדובר במחקר בתווית-פתוחה, ללא הקצאה אקראית, בשלב 2, שנערך בעשרה מרכזים רפואיים ובתי חולים ברחבי העולם. מדגם המחקר כלל חולים בגילאי 18 שנים ומעלה עם עדות היסטולוגית להישנות PTC או PTC גרורתי,
עמיד לטיפול ביוד רדיואקטיבי וחיובי למוטאציית BRAF V600E. החולים סווגו לשתי קבוצות על-פי חשיפה קודמת לטיפול ב-VEGFR.
במסגרת המחקר ניתן טיפול פומי ב-Vemurafenib במינון 960 מ"ג, פעמיים ביום. התוצא העיקרי היה הערכת התגובה הכוללת הטובה ביותר על-פי הערכת החוקרים, בקבוצת החולים שלא נחשפו לטיפול ב-VEGFR (עם אישור בשתי הערכות במרווח של לפחות ארבעה שבועות). ניתוח הנתונים תוכנן לאחר חציון מעקב מינימאלי של 15 חודשים.
בתקופה שבין 23 ביוני, 2011, ועד 15 בינואר, 2013, גויסו למחקר 51 חולים (26 ללא חשיפה ל-VEGFR ו-25 עם חשיפה לטיפול). חציון משך המעקב עמד על 18.8 חודשים (חשיפה ל-VEGFR) ו-12 חודשים (ללא חשיפה ל-VEGFR).
שיעורי התגובה החלקית עמדו על 38.5% בקבוצת החולים שלא נחשפו לטיפול ב-VEGFR (תגובה ב-10 מבין 26 חולים) . תופעות לוואי בדרגה 3 או 4 תועדו ב-65% מהחולים בקבוצת החולים שלא נחשפו ל-VEGR (או 17 מבין 26 חולים) וב-68% מהחולים שנחשפו לטיפול בעבר (17 מבין 25 חולים); כאשר התופעות הנפוצות כללו קרצינומה של תאי קשקש של העור (27% ו-20%, בהתאמה), לימפופניה (8% ו-8%, בהתאמה) ועליה ב-GGT (עדות ב-4% ו-12%, בהתאמה).
שני מטופלים בקבוצת החולים עם חשיפה קודמת ל-VEGF הלכו לעולמם בשל אירועים חריגים, אחד משנית לקוצר נשימה והשני בשל כשל רב-מערכתי, אך בשני המקרים התמותה לא יוחסה לטיפול התרופתי. אירועים חריגים חמורים דווחו ב-62% מהחולים ללא חשיפה קודמת ל-VEGFR וב-68% מאלו עם חשיפה קודמת לטיפול.
החוקרים מסכמים וכותבים כי ל-Vemurafenib פעילות כנגד ממאירות PTC מתקדמת עם עדות למוטאציית BRAF V600E, עמידה לטיפול ביוד רדיואקטיבי, שלא טופלו בעבר ב-VEGFR.
Lancet Oncol. Published online July 22, 2016
לידיעה במדסקייפ