מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Dupilumab (דופיקסנט) לטיפול בדלקת אאזנופילית של הוושט (Eosinophilic Esophagitis) במבוגרים ובילדים בגילאי 12 שנים ומעלה.
המומחים מסבירים כי Dupilumab הינו התכשיר הראשון בארצות הברית המאושר באופן ספציפי לטיפול להתוויה זו ומכוון לגורם בבסיס התפתחות המחלה.
החוקרים בחנו את היעילות והבטיחות של התרופה במסגרת מחקר אקראי, כפל-סמיות, רב-מרכזי, מבוקר-פלסבו. הם השלימו שתי תקופות טיפול נפרדות בנות 24 שבועות. שני מדדי היעילות העיקריים היו שיעור החולים שהשיגו רמה מוגדרת מראש של אאזנופלים בוושט לאחר 24 שבועות ושינוי במדד DSQ) Dysphagia Symptom Questionnaire) מתחילת המחקר עד לאחר 24 שבועות.
בחלק הראשון של המחקר, 60% מהחולים שטופלו ב-Dupilumab השיגו את הירידה שנקבעה מראש בריכוז אאזנופילים, עם שיפור ממוצע של 22 נקודות במדד DSQ. בחלק השני של המחקר, 59% מהחולים שטופלו ב-Dupilumab השיגו את הרמה המוגדרת מראש של אאזנופילים, עם שיפור ממוצע של 24 נקודות במדד DSQ.
תופעות הלוואי הנפוצות משנית לטיפול התרופתי ב-Dupilumab כללו תגובות באתר הזריקה, זיהומים בדרכי נשימה עליונות, כאבי מפרקים וזיהומי הרפס.
לדברי המומחים, הטיפול בחולים עם דלקת אאזנופילית של הוושט עשוי להיות מאתגר, בפרט לאור העדר טיפולים מאושרים אחרים. כעת, לחולים ולרופאים ישנה אפשרות טיפול זמינה העשויה להביא לשיפור התסמינים, נסיגה של הדלקת וריפוי שינויים בוושט משנית למחלה זו.
מתוך הודעת ה-FDA
לידיעה ב-Healio